Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Протокол NCT02866721

Исследование безопасности и переносимости инфузии аллогенных мезенхимальных стволовых клеток у взрослых с муковисцидозом
Описание
Ход выполнения
100%
01.08.2016
01.08.2020
Заболевания
Дата начала КИ
01.08.2016
Дата окончания КИ
01.08.2020
Организация, проводящая КИ
University Hospitals Cleveland Medical Center
Фаза КИ
I
Цель КИ
Это исследование проводится с целью проверить, безопасно ли давать стволовые клетки взрослым пациентам с муковисцидозом (МВ). Стволовые клетки, которые мы изучаем, называются аллогенными мезенхимальными стволовыми клетками человека или МСК. МСК — это клетки организма, которые могут превращаться в клетки разных типов и реагировать на различные ситуации окружающей среды. Аллогенный означает, что клетки взяты от другого человека (донора). В этом исследовании рассматривается только вопрос о том, безопасно ли давать стволовые клетки взрослым с МВ и как переносится инфузия. В будущем могут быть проведены другие исследования, чтобы выяснить, могут ли стволовые клетки стать новым терапевтическим средством лечения МВ. Стволовые клетки, как и другие медицинские продукты, предназначенные для лечения или профилактики заболеваний, обычно требуют одобрения Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA), прежде чем их можно будет продать. FDA не одобрило какие-либо продукты на основе стволовых клеток для обычной медицинской помощи, за исключением некоторых специфических стволовых клеток, образующих кровь, для определенных показаний.
Количество пациентов
14

Новости и обновления

Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.
Центр лекобеспечения не смог закупить «Гэттестив» для «Круга добра»
Компания «Фармимэкс» будет поставлять препараты «Коселуго» и «Стрензик» для подопечных фонда «Круг добра». Аукцион на поставку «Гэттестива» не состоялся из-за отсутствия заявок на участие.
Почти 60% врачей не могут диагностировать орфанное заболевание из-за нехватки опыта
Больше трети медработников признались в нехватке информации о редких болезнях, которая мешает медицинским специалистам работать с орфанными диагнозами. Каждый пятый студент или ординатор оказался вообще не знаком с таким понятием.