Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT02782741

Протокол NCT02782741

Исследование по сравнению эффективности и безопасности заместительной ферментной терапии авальглюкозидазой альфа и алглюкозидазой альфа, вводимыми раз в две недели у пациентов с болезнью Помпе с поздним началом, которые ранее не лечились от болезни Помпе
Описание
Ход выполнения
100%
02.11.2016
31.05.2023
Заболевания
Болезнь Помпе
Дата начала КИ
02.11.2016
Дата окончания КИ
31.05.2023
Организация, проводящая КИ
Sanofi
Фаза КИ
III
Цель КИ
Основная цель: Для определения влияния лечения авальглюкозидазой альфа на силу дыхательных мышц, измеряемую в процентах (%), прогнозировали форсированную жизненную емкость легких (ФЖЕЛ) в вертикальном положении по сравнению с алглюкозидазой альфа. Вторичная цель: Определить безопасность и влияние лечения авальглюкозидазой альфа на функциональную выносливость (тест 6-минутной ходьбы, сила мышц вдоха (максимальное давление на вдохе), сила мышц выдоха (максимальное давление на выдохе), сила мышц нижних конечностей (ручная динамометрия), двигательная функции (быстрый тест двигательных функций) и качество жизни, связанное со здоровьем (краткая форма-12).
Количество пациентов
100
Источник
Источник на английском
Дата публикации 29 декабря 2023 г.
Обновлено 29 декабря 2023 г.

Новости и обновления

«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей
Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.
Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»
«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.
В Госдуме отклонили проект об обязательной публикации клинисследований препаратов
Госдума отклонила законопроект об обязательной публикации клинисследований препаратов. Документ был внесен на рассмотрение нижней палаты парламента в декабре 2022 года. Инициативу объясняли мировой практикой и повышением доверия.
Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.
Центр лекобеспечения не смог закупить «Гэттестив» для «Круга добра»
Компания «Фармимэкс» будет поставлять препараты «Коселуго» и «Стрензик» для подопечных фонда «Круг добра». Аукцион на поставку «Гэттестива» не состоялся из-за отсутствия заявок на участие.
Почти 60% врачей не могут диагностировать орфанное заболевание из-за нехватки опыта
Больше трети медработников признались в нехватке информации о редких болезнях, которая мешает медицинским специалистам работать с орфанными диагнозами. Каждый пятый студент или ординатор оказался вообще не знаком с таким понятием.
Фонд «Круг добра» добавил в перечень своих нозологий еще два заболевания
Фонд «Круг добра» добавил еще две нозологии, по которым он будет оказывать помощь детям. Таким образом, общее число курируемых заболеваний достигло 88.
Госдума скорректировала проект бюджета на здравоохранение на 2024 год
Госдума РФ во втором чтении приняла проект федбюджета на 2024 год, в том числе сформировались близкие к окончательным параметры расходов по разделу «здравоохранение».
Фонд «Круг добра» включил в перечень орфанное заболевание
Фонд «Круг добра» включил в перечень орфанное заболевание — первичный гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз. Также для его терапии был включен в список лекарственных препаратов для закупок emapalumab, еще одно лекарственное средство утвердили для подопечных с туберозным склерозом.