Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT02530905

Титрация дозы и открытое продленное исследование SRP-4045 у пациентов с поздней стадией мышечной дистрофии Дюшенна (МДД)

Протокол NCT02530905
Описание
Ход выполнения
100%
08.10.2015
03.10.2018
Заболевания
Прогрессирующая мышечная дистрофия Дюшенна
Дата начала КИ
08.10.2015
Дата окончания КИ
03.10.2018
Организация, проводящая КИ
Sarepta Therapeutics, Inc.
Фаза КИ
I
Цель КИ
Это первое исследование титрования дозы и открытого расширенного исследования на людях для оценки безопасности, переносимости и фармакокинетики SRP-4045 у пациентов с поздней стадией мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) с делециями, поддающимися пропуску экзона 45.
Количество пациентов
12
Источник
Источник на английском
Дата публикации 29 декабря 2023 г.
Обновлено 29 декабря 2023 г.

Новости и обновления

В Москве проходит Орфанный форум по редким болезням
Эксперты из 13 стран обсудят ключевые вопросы организации медицинской помощи пациентам с редкими болезнями. Форум проходит сегодня, 26 июня, и завтра, 27 июня. Подключение бесплатное после регистрации.
День осведомленности о синдроме Драве
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
День осведомленности о болезни Тея-Cакса
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Иммунологические маркеры ингибиторной гемофилии: результаты эксплоративного исследования
В журнале Всемирной федерации гемофилии опубликовали исследование, посвященное поиску возможных иммунологических маркеров ингибиторной гемофилии А.
Новые клинические рекомендации по редким болезням
С 30 апреля по 30 мая 2025 года в рубрикаторе Минздрава появились новые клинические рекомендации по редким нарушениям обмена веществ и по редким болезням в эндокринологии, гематологии, онкологии, офтальмологии, нефрологии.
ВОЗ приняла первую в истории резолюцию по редким заболеваниям
Документ призывает Генерального директора ВОЗ разработать Глобальный план действий по редким заболеваниям.
17 мая — день осведомленности о нейрофиброматозе 1 типа
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Фонд «Круг добра» обновил перечень заболеваний, для которых закупает лекарственные препараты и медицинские изделия
Обновления Перечня заболеваний: три заболевания исключили, четыре новых нозологии внесли.
В Петербурге начали обследовать новорожденных на дефицит декарбоксилазы ароматических L-аминокислот
Скрининг проводят с 1 мая 2025 года.