Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT02439216

Протокол NCT02439216

Исследование фазы 1/2 у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна
Описание
Ход выполнения
100%
01.04.2016
01.08.2019
Заболевания
Миодистрофия Дюшенна-Беккера
Дата начала КИ
01.04.2016
Дата окончания КИ
01.08.2019
Организация, проводящая КИ
Catabasis Pharmaceuticals
Фаза КИ
II
Цель КИ
Исследование MoveDMD представляет собой многоцентровое исследование фазы 1/2, состоящее из трех частей и предназначенное для оценки безопасности, эффективности, фармакокинетики (ФК) и фармакодинамики (ФД) эдасалонексента (также известного как CAT-1004) у педиатрических пациентов с генетическим заболеванием. подтвержденный диагноз МДД. В исследование будут включены пациенты мужского пола в возрасте от ≥4 до \<8 лет. Эдасалонексент представляет собой небольшую молекулу для перорального применения, предназначенную для ингибирования активированного NF-κB, молекулы, которая активируется с младенчества при МДД и играет центральную роль в повреждении мышц и предотвращении регенерации мышц. Будут изучены данные магнитно-резонансной томографии мышц голени и верхней части ног, физические функции (включая временные функциональные тесты) и мышечная сила.
Количество пациентов
31
Источник
Источник на английском
Дата публикации 29 декабря 2023 г.
Обновлено 29 декабря 2023 г.

Новости и обновления

«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей
Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.
Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»
«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.
В Госдуме отклонили проект об обязательной публикации клинисследований препаратов
Госдума отклонила законопроект об обязательной публикации клинисследований препаратов. Документ был внесен на рассмотрение нижней палаты парламента в декабре 2022 года. Инициативу объясняли мировой практикой и повышением доверия.
Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.
Центр лекобеспечения не смог закупить «Гэттестив» для «Круга добра»
Компания «Фармимэкс» будет поставлять препараты «Коселуго» и «Стрензик» для подопечных фонда «Круг добра». Аукцион на поставку «Гэттестива» не состоялся из-за отсутствия заявок на участие.
Почти 60% врачей не могут диагностировать орфанное заболевание из-за нехватки опыта
Больше трети медработников признались в нехватке информации о редких болезнях, которая мешает медицинским специалистам работать с орфанными диагнозами. Каждый пятый студент или ординатор оказался вообще не знаком с таким понятием.
Фонд «Круг добра» добавил в перечень своих нозологий еще два заболевания
Фонд «Круг добра» добавил еще две нозологии, по которым он будет оказывать помощь детям. Таким образом, общее число курируемых заболеваний достигло 88.
Госдума скорректировала проект бюджета на здравоохранение на 2024 год
Госдума РФ во втором чтении приняла проект федбюджета на 2024 год, в том числе сформировались близкие к окончательным параметры расходов по разделу «здравоохранение».
Фонд «Круг добра» включил в перечень орфанное заболевание
Фонд «Круг добра» включил в перечень орфанное заболевание — первичный гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз. Также для его терапии был включен в список лекарственных препаратов для закупок emapalumab, еще одно лекарственное средство утвердили для подопечных с туберозным склерозом.