Описание
Статус выполнения
Исследование завершено с результатами
Ход выполнения
Заболевания
Организация, проводящая КИ
Catabasis Pharmaceuticals
Цели
Исследование MoveDMD представляет собой многоцентровое исследование фазы 1/2, состоящее из трех частей и предназначенное для оценки безопасности, эффективности, фармакокинетики (ФК) и фармакодинамики (ФД) эдасалонексента (также известного как CAT-1004) у педиатрических пациентов с генетическим заболеванием. подтвержденный диагноз МДД. В исследование будут включены пациенты мужского пола в возрасте от ≥4 до \<8 лет. Эдасалонексент представляет собой небольшую молекулу для перорального применения, предназначенную для ингибирования активированного NF-κB, молекулы, которая активируется с младенчества при МДД и играет центральную роль в повреждении мышц и предотвращении регенерации мышц. Будут изучены данные магнитно-резонансной томографии мышц голени и верхней части ног, физические функции (включая временные функциональные тесты) и мышечная сила.
Фаза КИ
II
Количество пациентов
31
Источник