Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Клинические исследования

Протокол NCT02319369

Протокол NCT02319369

Безопасность, переносимость и фармакокинетика миламетана отдельно и в сочетании с 5-азацитидином (АЗА) при остром миелогенном лейкозе (ОМЛ) или миелодиспластическом синдроме высокого риска (МДС)

Описание

Ход выполнения

100%

25.11.2014

21.08.2020

Заболевания

Острый миелобластный лейкоз

Дата начала КИ

25.11.2014

Дата окончания КИ

21.08.2020

Организация, проводящая КИ

Daiichi Sankyo, Inc.

Фаза КИ

I

Цель КИ

Данное исследование будет проходить по частям: * Повышение дозы (Часть 1): Участники получают только миламетан с разными схемами дозирования. * Повышение дозы (Часть 1А): Участники получают миладеметан в сочетании с 5-азацитидином (АЗА) с разными схемами дозирования. Будет выбрана рекомендуемая доза для Части 2. * Расширение дозы (Часть 2): После Части 1А участники получат рекомендованный график дозирования Части 2. Будет три группы - те, у которых: 1. рефрактерный или рецидивирующий острый миелогенный лейкоз (ОМЛ). 2. впервые диагностированный ОМЛ, непригодный для интенсивной химиотерапии. 3. миелодиспластический синдром высокого риска (МДС) * Наблюдение по окончании исследования: Информация о безопасности будет собираться в течение 30 дней после последнего лечения. Это конец исследования. Будет выбрана рекомендуемая доза для следующего исследования.

Количество пациентов

74

Источник

Источник на английском

Дата публикации 29 декабря 2023 г.

Обновлено 29 декабря 2023 г.

Новости и обновления

«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей

Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.

Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»

«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.

В Госдуме отклонили проект об обязательной публикации клинисследований препаратов

Госдума отклонила законопроект об обязательной публикации клинисследований препаратов. Документ был внесен на рассмотрение нижней палаты парламента в декабре 2022 года. Инициативу объясняли мировой практикой и повышением доверия.

Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России

Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.

Центр лекобеспечения не смог закупить «Гэттестив» для «Круга добра»

Компания «Фармимэкс» будет поставлять препараты «Коселуго» и «Стрензик» для подопечных фонда «Круг добра». Аукцион на поставку «Гэттестива» не состоялся из-за отсутствия заявок на участие.

Почти 60% врачей не могут диагностировать орфанное заболевание из-за нехватки опыта

Больше трети медработников признались в нехватке информации о редких болезнях, которая мешает медицинским специалистам работать с орфанными диагнозами. Каждый пятый студент или ординатор оказался вообще не знаком с таким понятием.

Фонд «Круг добра» добавил в перечень своих нозологий еще два заболевания

Фонд «Круг добра» добавил еще две нозологии, по которым он будет оказывать помощь детям. Таким образом, общее число курируемых заболеваний достигло 88.

Госдума скорректировала проект бюджета на здравоохранение на 2024 год

Госдума РФ во втором чтении приняла проект федбюджета на 2024 год, в том числе сформировались близкие к окончательным параметры расходов по разделу «здравоохранение».

Фонд «Круг добра» включил в перечень орфанное заболевание

Фонд «Круг добра» включил в перечень орфанное заболевание — первичный гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз. Также для его терапии был включен в список лекарственных препаратов для закупок emapalumab, еще одно лекарственное средство утвердили для подопечных с туберозным склерозом.