Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT02172950

Открытое исследование безопасности и эффективности рекомбинантного фактора VIII у пациентов с тяжелой гемофилией А

Протокол NCT02172950
Описание
Ход выполнения
100%
13.10.2014
19.01.2021
Заболевания
Гемофилия
Дата начала КИ
13.10.2014
Дата окончания КИ
19.01.2021
Организация, проводящая КИ
CSL Behring
Фаза КИ
III
Цель КИ
В этом многоцентровом открытом расширенном исследовании фазы 3 будет изучена безопасность и эффективность rVIII-SingleChain для профилактики и лечения эпизодов кровотечений по требованию по меньшей мере у 200 ранее лечившихся пациентов (ПТП) с тяжелой врожденной гемофилией А и предыдущим воздействием Продукты FVIII, у которых достигается не менее 100 дней воздействия (ED) rVIII-SingleChain в этом исследовании, а также у ранее не получавших лечения пациентов (PUP) без предыдущего воздействия какого-либо продукта FVIII, которые достигают по меньшей мере 50 EDs по отношению к rVIII-SingleChain в этом исследовании. изучать. Подисследование (открытое как для PTP, так и для PUP) будет изучать использование rVIII-SingleChain в хирургии. Дополнительное исследование (открытое для ПНП, у которых вырабатывается ингибитор rVIII-SingleChain) будет изучать использование rVIII-SingleChain в терапии индукции иммунной толерантности (ITI).
Количество пациентов
246
Источник
Источник на английском
Дата публикации 29 декабря 2023 г.
Обновлено 29 декабря 2023 г.

Новости и обновления

17 мая — день осведомленности о нейрофиброматозе 1 типа
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Фонд «Круг добра» обновил перечень заболеваний, для которых закупает лекарственные препараты и медицинские изделия
Обновления Перечня заболеваний: три заболевания исключили, четыре новых нозологии внесли.
В Петербурге начали обследовать новорожденных на дефицит декарбоксилазы ароматических L-аминокислот
Скрининг проводят с 1 мая 2025 года.
Вебинар по данным реальной клинической практики: доступ к докладам экспертов
18 апреля прошел вебинар по данным реальной клинической практики. Ключевые лидеры мнения из России и стран СНГ представили 18 докладов по всем аспектам сбора и анализа данных пациентов с редкими заболеваниями. Записи докладов доступны для просмотра на сайте Орфанного консорциума СНГ.
Фонд «Круг Добра» расширил критерии назначения препарата для лечения спинальной мышечной атрофии
Экспертный совет фонда пересмотрел перечень категорий детей со спинальной мышечной атрофией, которым показан онасемноген абепарвовек (ТН Золгенсма).
НАЭРЕЗ провела Всероссийскую конференцию экспертов в области редких заболеваний
18 и 19 марта прошла конференция «Свет добра России: путь к спасению редких жизней». Она была посвящена развитию системы помощи пациентам с редкими заболеваниями.
«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей
Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.
Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»
«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.
Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.