Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT02124772

Протокол NCT02124772

Исследование по изучению безопасности, фармакокинетики (ФК), фармакодинамики (ПД) и клинической активности траметиниба у субъектов с раком или плексиформными нейрофибромами и траметиниба в комбинации с дабрафенибом у субъектов с раком, несущим мутации V600
Описание
Ход выполнения
100%
15.01.2015
29.12.2020
Заболевания
Нейробластома
Дата начала КИ
15.01.2015
Дата окончания КИ
29.12.2020
Организация, проводящая КИ
Novartis
Фаза КИ
II
Цель КИ
Это было многоцентровое открытое исследование фазы I/IIa, состоящее из 4 частей (часть A, часть B, часть C и часть D) на педиатрических пациентах с рефрактерными или рецидивирующими опухолями. Часть А представляла собой фазу повторной дозы, повышения дозы и расширения, в ходе которой определялась рекомендуемая доза фазы II (RP2D) монотерапии траметинибом. В части B оценивалась предварительная эффективность монотерапии траметинибом у 4 групп пациентов, специфичных для конкретного заболевания. Целью части C было определение безопасности, переносимости и предварительной активности RP2D траметиниба в сочетании с ограниченным повышением дозы дабрафениба. В части D оценивалась предварительная активность траметиниба в сочетании с дабрафенибом в двух группах пациентов, специфичных для конкретного заболевания. Общая цель этого исследования состояла в том, чтобы эффективно установить безопасную, фармакологически значимую дозу монотерапии траметинибом и траметинибом в сочетании с дабрафенибом у младенцев, детей и подростков, а также определить предварительную активность монотерапии траметинибом и траметинибом в комбинации с дабрафенибом при отдельных рецидивирующих, рефрактерных или неоперабельных случаях. детские опухоли.
Количество пациентов
139
Источник
Источник на английском
Дата публикации 29 декабря 2023 г.
Обновлено 29 декабря 2023 г.

Новости и обновления

«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей
Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.
Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»
«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.
В Госдуме отклонили проект об обязательной публикации клинисследований препаратов
Госдума отклонила законопроект об обязательной публикации клинисследований препаратов. Документ был внесен на рассмотрение нижней палаты парламента в декабре 2022 года. Инициативу объясняли мировой практикой и повышением доверия.
Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.
Центр лекобеспечения не смог закупить «Гэттестив» для «Круга добра»
Компания «Фармимэкс» будет поставлять препараты «Коселуго» и «Стрензик» для подопечных фонда «Круг добра». Аукцион на поставку «Гэттестива» не состоялся из-за отсутствия заявок на участие.
Почти 60% врачей не могут диагностировать орфанное заболевание из-за нехватки опыта
Больше трети медработников признались в нехватке информации о редких болезнях, которая мешает медицинским специалистам работать с орфанными диагнозами. Каждый пятый студент или ординатор оказался вообще не знаком с таким понятием.
Фонд «Круг добра» добавил в перечень своих нозологий еще два заболевания
Фонд «Круг добра» добавил еще две нозологии, по которым он будет оказывать помощь детям. Таким образом, общее число курируемых заболеваний достигло 88.
Госдума скорректировала проект бюджета на здравоохранение на 2024 год
Госдума РФ во втором чтении приняла проект федбюджета на 2024 год, в том числе сформировались близкие к окончательным параметры расходов по разделу «здравоохранение».
Фонд «Круг добра» включил в перечень орфанное заболевание
Фонд «Круг добра» включил в перечень орфанное заболевание — первичный гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз. Также для его терапии был включен в список лекарственных препаратов для закупок emapalumab, еще одно лекарственное средство утвердили для подопечных с туберозным склерозом.