Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT02117713

Расширенное исследование для оценки долгосрочной безопасности и долговечности эффекта LUM001 при лечении холестатического заболевания печени у детей с синдромом Алажиля

Протокол NCT02117713
Описание
Статус выполнения
completedResults
Ход выполнения
100%
16.03.2015
01.06.2020
Заболевания
Цели
Это многоцентровое расширенное исследование LUM001 у детей с диагнозом синдром Алажиля, которые завершили участие в основном протоколе лечения LUM001. Основная цель — оценить долгосрочную безопасность и переносимость LUM001. Эффективность будет оцениваться путем оценки влияния LUM001 на биохимические маркеры и зуд, связанные с синдромом Алажиля.
Организация, проводящая КИ
Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Фаза КИ
II
Количество пациентов
34
Источник
Источник на английском

Новости и обновления

Минюст России зарегистрировал приказ Минздрава о порядке применения клинических рекомендаций
Приказ Минздрава N 642н утверждает порядок применения клинических рекомендаций. Порядок регламентирует обращение с клиническими рекомендациями медицинских организаций и лечащих врачей.
25 и 26 ноябра: онлайн-конференция по редким онкологическим и онкогематологическим болезням
II Научно-практическая конференция «Редкая онкология и гематология» пройдет в НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева. Своим опытом поделятся эксперты из федеральных лечебных учреждений и научных институтов по онкологии, гематологии, радиологии.
Элосульфаза альфа при мукополисахаридозе IVA у взрослых: новые данные реальной клинической практики
В ноябре 2025 года журнал «Orphanet Journal of Rare Diseases» опубликовал результаты наблюдений за пациентами с мукополисахаридозом IVа типа, которые начали получатьэлосульфазу альфа после 18 лет.
Буросумаб может привести к гиперкальциемии
Новые данные о безопасности буросумаба.
День осведомленности о гипофосфатазии
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
День осведомленности о болезни Ниманна-Пика
Не пропустите редкий диагноз в своей практике
Фонд «Круг Добра» включил в Перечень новое заболевание и препарат для его лечения
Теперь Фонд будет обеспечивать детей с бета-талассемией препаратом луспатерцепт.
3 и 4 октября в Москве проходит конференция по редким коагулопатиям
Научно-практическая конференция «Диагностика и лечение орфанных нарушений гемостаза» проходит очно и есть возможность участвовать онлайн. Организаторы: ФГБУ «НМИЦ гематологии» Минздрава России, ФГБУ «НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева» Минздрава России, Национальная ассоциация экспертов по редким заболеваниям (НАЭРЕЗ).
День осведомленности о болезни Гоше
Не пропустите редкое заболевание в своей практике.