Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Протокол NCT02101736

Кабозантиниб при лечении плексиформных нейрофибром (ПН) у пациентов с NF1 у детей и взрослых
Описание
Ход выполнения
100%
01.06.2014
16.02.2022
Дата начала КИ
01.06.2014
Дата окончания КИ
16.02.2022
Организация, проводящая КИ
University of Alabama at Birmingham
Фаза КИ
II
Цель КИ
Это исследование «Исследование фазы II кабозантиниба (XL l84) при лечении плексиформных нейрофибром у субъектов с нейрофиброматозом I типа у детей и взрослых с диагнозом нейрофиброматоза типа 1 (NF1) и типом опухоли, называемым плексиформной нейрофибромой (PN). Нейрофибромы — это опухоли, которые развиваются из клеток и тканей, покрывающих нервы. Плексиформные нейрофибромы могут быть уродливыми, болезненными и опасными для жизни. Эти типы опухолей обычно плохо поддаются большинству методов лечения, таких как химиотерапия, лучевая терапия и хирургическое вмешательство, из-за их медленного роста и расположения вблизи жизненно важных структур организма, таких как нервы, кровеносные сосуды и дыхательные пути. Основная цель — определить частоту ответа пациентов с НФ1 и плексиформными нейрофибромами, получавших терапию кабозантинибом, с помощью МРТ. Частота объективного ответа на кабозантиниб определяется как уменьшение объема опухоли на ≥ 20% в конце 12 циклов.
Количество пациентов
45

Новости и обновления

Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.
Центр лекобеспечения не смог закупить «Гэттестив» для «Круга добра»
Компания «Фармимэкс» будет поставлять препараты «Коселуго» и «Стрензик» для подопечных фонда «Круг добра». Аукцион на поставку «Гэттестива» не состоялся из-за отсутствия заявок на участие.
Почти 60% врачей не могут диагностировать орфанное заболевание из-за нехватки опыта
Больше трети медработников признались в нехватке информации о редких болезнях, которая мешает медицинским специалистам работать с орфанными диагнозами. Каждый пятый студент или ординатор оказался вообще не знаком с таким понятием.