Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Протокол NCT01943851

Исследование повышения дозы для изучения безопасности, фармакокинетики (PK), фармакодинамики (PD) и клинической активности GSK525762 у субъектов с рецидивирующими, рефрактерными гематологическими злокачественными новообразованиями
Описание
Ход выполнения
100%
14.05.2014
30.04.2020
Дата начала КИ
14.05.2014
Дата окончания КИ
30.04.2020
Организация, проводящая КИ
GlaxoSmithKline
Фаза КИ
II
Цель КИ
Это открытое многоцентровое исследование с повторной дозой, состоящее из двух частей, для определения максимально переносимой дозы (MTD) и рекомендуемой дозы фазы 2 (RP2D) для GSK525762, принимаемого один раз в день (QD) перорально. Часть 1 исследования представляет собой фазу повышения дозы для выбора рекомендуемой дозы Части 2 (RP2D) на основе профилей безопасности, ФК и ФД, наблюдаемых после перорального введения GSK525762. Подходящие субъекты с некоторыми рецидивирующими рефрактерными гематологическими злокачественными новообразованиями (острый миелоидный лейкоз \[ОМЛ\], неходжкинская лимфома \[НХЛ\] и множественная миелома \[ММ\]) будут включены в QD и/или Группы дозирования BID до установления MTD. Субъекты могут продолжать лечение в исследовании до прогрессирования заболевания, неприемлемой токсичности или отзыва согласия. . После определения MTD можно открыть когорты, принимающие два раза в день (дважды в день), для сбора дополнительных данных о безопасности и оценки предварительной эффективности GSK525762, вводимого два раза в день. Во второй части будет рассмотрена клиническая деятельность MTD или RP2D; отдельные расширенные когорты будут запланированы для острого миелоидного лейкоза (ОМЛ), неходжкинской лимфомы (НХЛ, включая исследовательскую подгруппу субъектов с myc и B-клеточным лейкозом (BCL)2 и/или перестройками BCL6). сверхэкспрессия \[двойная и тройная лимфома\]) и множественная миелома (ММ). Это первое исследование этого препарата, которое будет проводиться на субъектах с рецидивирующими и/или рефрактерными гематологическими злокачественными новообразованиями, для которых не ожидается, что никакие стандартные методы лечения приведут к длительной ремиссии.
Количество пациентов
111

Новости и обновления

Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.
Центр лекобеспечения не смог закупить «Гэттестив» для «Круга добра»
Компания «Фармимэкс» будет поставлять препараты «Коселуго» и «Стрензик» для подопечных фонда «Круг добра». Аукцион на поставку «Гэттестива» не состоялся из-за отсутствия заявок на участие.
Почти 60% врачей не могут диагностировать орфанное заболевание из-за нехватки опыта
Больше трети медработников признались в нехватке информации о редких болезнях, которая мешает медицинским специалистам работать с орфанными диагнозами. Каждый пятый студент или ординатор оказался вообще не знаком с таким понятием.