Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Протокол NCT01768845

Неродственная трансплантация пуповинной крови (UBC)
Описание
Ход выполнения
100%
03.02.2009
06.04.2021
Дата начала КИ
03.02.2009
Дата окончания КИ
06.04.2021
Организация, проводящая КИ
West Virginia University
Цель КИ
Трансплантация гемопоэтических клеток-предшественников (HPC — примитивных клеток крови, костного мозга и пуповины, которые могут восстанавливать костный мозг) может быть лечебной терапией для лечения гематологических злокачественных новообразований (заболеваний костного мозга и лимфатических узлов). Источник клеток, используемых для трансплантации, поступает от родственных (братьев и сестер), а в случаях, когда совпадений между братьями и сестрами нет, от неродственных доноров в рамках Национальной программы донорства костного мозга. Наличие подходящего донора может стать существенным препятствием для пациентов, которым необходима трансплантация, но у которых нет подходящего донора. Пуповинная кровь, взятая из пуповины вскоре после рождения, содержит богатый запас клеток, необходимых для трансплантации. Эта сохраненная пуповинная кровь теперь используется для трансплантации взрослым без подходящего донора. Преимущества использования пуповинной крови включают легкодоступный источник клеток без риска для донора во время процесса сбора, немедленный источник клеток в неотложных ситуациях (без длительного обследования донора) и снижение передачи инфекционных заболеваний реципиенту. Одним из основных недостатков является то, что пуповинная кровь содержит небольшое количество клеток, необходимых для трансплантации. Взрослому человеку обычно необходимы две пуповины, а крупные реципиенты не подходят, поскольку им нужно слишком много клеток. В этом исследовании будут использоваться два различных препаративных режима (химиотерапия и лучевая терапия), за которыми следуют одна или две установки пуповины (UBC). Используемый препаративный режим выбирается врачом и зависит от возраста пациента, заболевания и состояния здоровья на момент трансплантации. Множественные цели этого исследования включают безрецидивную и общую выживаемость, смертность, связанную с лечением, скорость приживления клеток, а также частоту и тяжесть осложнений после трансплантации, называемых болезнью трансплантат против хозяина (РТПХ).
Количество пациентов
34

Новости и обновления

Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.
Центр лекобеспечения не смог закупить «Гэттестив» для «Круга добра»
Компания «Фармимэкс» будет поставлять препараты «Коселуго» и «Стрензик» для подопечных фонда «Круг добра». Аукцион на поставку «Гэттестива» не состоялся из-за отсутствия заявок на участие.
Почти 60% врачей не могут диагностировать орфанное заболевание из-за нехватки опыта
Больше трети медработников признались в нехватке информации о редких болезнях, которая мешает медицинским специалистам работать с орфанными диагнозами. Каждый пятый студент или ординатор оказался вообще не знаком с таким понятием.