Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Протокол NCT01698879

Проспективное исследование милотарга и G-CSF при лечении острого миелолейкоза
Описание
Ход выполнения
100%
01.10.2009
26.09.2016
Дата начала КИ
01.10.2009
Дата окончания КИ
26.09.2016
Организация, проводящая КИ
Grupo Cooperativo de Estudio y Tratamiento de las Leucemias Agudas y Mielodisplasias
Фаза КИ
II
Цель КИ
Острый миелолейкоз (ОМЛ) — новообразование незрелых кроветворных клеток (бластов) с измененной способностью к созреванию. Из-за чрезмерной пролиферации бласты вытесняют нормальные кроветворные клетки и появляется недостаточность костного мозга. Лейкозные клетки также инфильтрируют экстрамедуллярные ткани. После стандартного химиотерапевтического лечения достигнутый уровень полного выздоровления составляет около 65-75% для всех пациентов и на 15% ниже, если рассматривать только пациентов старше 65 лет. Модификации стандартной схемы заключаются в замене ДНР на цитотоксический, изменении дозы ара-С или добавлении третьего препарата. Гемтузумаб озогамицин (Милотарг ®) представляет собой иммуноконъюгат антитела против CD33 и цитотоксического противоопухолевого антибиотика калихеамицина. Антитело Mylotarg ® специфически связывается с CD33, белком адгезии, зависимым от сиаловой кислоты, экспрессируемым более чем в 90% LMA10. Милотарг ® избирательно транспортирует цитотоксический агент калихеамицин в лейкозные клетки и гемопоэтические предшественники, дифференцированные из миеломоноцитарной линии, сохраняя при этом плюрипотентные гемопоэтические стволовые клетки. Калихеамицин высвобождается только после фиксации антитела анти-CD33 и его интернализации клеткой, после чего связывается с ДНК и повреждает ее. Mylotarg ® одобрен в США для лечения CD33-положительного ОМЛ при первом рецидиве у пациентов старше 60 лет, не являющихся кандидатами на другие методы интенсивного лечения. Поскольку эффективность Милотарга ® эквивалентна, а профиль токсичности у него меньше, чем у традиционной терапии, логично провести исследование II фазы, изучающее роль Милотарга ® на ранних стадиях лечения ОМЛ. Предыдущий опыт применения гемтузумаба озогамицина у пациентов с рецидивами привел к его использованию в сочетании с индукционной химиотерапией. Цель заключалась в том, чтобы улучшить частоту полного выздоровления, достигнутую с помощью последнего, и уменьшить рецидив после достижения большей лейкемической циторедукции. Недавние данные группы HOVON подтверждают, что введение G-CSF до и во время индукционной химиотерапии снижает частоту рецидивов у пациентов с ОМЛ, особенно у тех, кто считается имеющим промежуточный риск. Все вышеизложенное дает основание исследовать сочетание ГО в сочетании с химиотерапией с РИД и ара-Ц по стандартной схеме 3х7 и проанализировать эффект сенсибилизации Г-КСФ у больных ОМЛ de novo. Если предложенное здесь лечение эффективно и демонстрирует приемлемую токсичность, его следует изучить.
Количество пациентов
46

Новости и обновления

Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.
Центр лекобеспечения не смог закупить «Гэттестив» для «Круга добра»
Компания «Фармимэкс» будет поставлять препараты «Коселуго» и «Стрензик» для подопечных фонда «Круг добра». Аукцион на поставку «Гэттестива» не состоялся из-за отсутствия заявок на участие.
Почти 60% врачей не могут диагностировать орфанное заболевание из-за нехватки опыта
Больше трети медработников признались в нехватке информации о редких болезнях, которая мешает медицинским специалистам работать с орфанными диагнозами. Каждый пятый студент или ординатор оказался вообще не знаком с таким понятием.