Описание
Статус выполнения
Исследование завершено с результатами
Ход выполнения
Организация, проводящая КИ
Children's National Research Institute
Цели
Общая цель этого исследования препарата — определить, является ли лечение острой гипераммониемии N-карбамил-L-глутаматом (NCG, карглюминовой кислотой) пропионовой ацидемией (ПА), метилмалоновой ацидемией (ММА), дефицитом CPS1 с поздним началом (CPSD). ) и поздний дефицит орнитинтранскарбамилазы (OTCD) эффективно и безопасно ускоряют разрешение гипераммониемии. Основная цель — определить, эффективно ли исследуемый препарат (NCG) снижает уровень аммиака после эпизода(ов) гипераммониемии. Во-вторых, исследователи хотят знать, эффективно ли лечение этим исследуемым препаратом (NCG) улучшает неврологическую функцию, снижает уровень глютамина в плазме и сокращает продолжительность госпитализации после каждого эпизода гипераммониемии.
Фаза КИ
II
Количество пациентов
35
Источник