Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Протокол NCT01574274

SC-PEG-аспарагиназа в сравнении с онкаспаром при остром лимфобластном лейкозе (ОЛЛ) у детей и лимфобластной лимфоме
Описание
Ход выполнения
98%
01.06.2012
01.07.2025
Дата начала КИ
01.06.2012
Дата окончания КИ
01.07.2025
Организация, проводящая КИ
Dana-Farber Cancer Institute
Фаза КИ
II
Цель КИ
Это исследование проводится с целью узнать о влиянии SC-PEG, который представляет собой новую форму химиотерапевтического препарата под названием аспарагиназа. Аспарагиназа используется для лечения ОЛЛ и лимфобластной лимфомы. Стандартная форма аспарагиназы, называемая Элспар, вводится в мышцы один раз в неделю в течение 30 недель. Существуют и другие формы аспарагиназы. Исследователи будут изучать два из них: онкаспар и каласпаргаза пегол (SC-PEG). Исследователи ранее изучали введение Онкаспара в вену (вместо мышц) каждые 2 недели пациентам с ОЛЛ и показали, что эта дозировка не приводит к большему количеству побочных эффектов, чем введение Элспара еженедельно в мышцы. Исследуемый препарат SC-PEG очень похож, но не идентичен Онкаспару. SC-PEG вводился внутривенно детям и подросткам с ОЛЛ в рамках других научных исследований, и, по-видимому, он дольше сохраняется в крови после приема, чем Онкаспар. Он еще не одобрен FDA. Целью данного исследования является выяснить, аналогичны ли побочные эффекты и уровни препарата SC-PEG, вводимого в вену каждые 3 недели, таковым у Онкаспара, вводимого в вену примерно каждые 2 недели. Исследование также поможет определить, может ли изменение лечения детей и подростков с ОЛЛ с высоким уровнем минимальной остаточной болезни улучшить показатели излечения. Измерение минимальной болезни (MRD) — это лабораторный тест, который выявляет низкие уровни лейкозных клеток, которые исследователи не могут увидеть под микроскопом. В прошлом было показано, что дети и подростки с ОЛЛ и высоким уровнем MRD после одного месяца лечения имеют меньшую вероятность излечения, чем дети с низким уровнем MRD. Поэтому в ходе исследования у участников с лейкемией будут измеряться показатели костного мозга и крови в конце первого месяца лечения, и на основе этих измерений будут осуществляться изменения в терапии. Точно неизвестно, улучшит ли изменение лечения показатели излечения. Уровни MRD можно измерить только в том случае, если на момент постановки диагноза костный мозг заполнен раковыми клетками. Таким образом, исследования MRD будут проводиться только у детей и подростков с ОЛЛ, а не у детей с лимфобластной лимфомой. Другая часть исследования заключается в том, чтобы определить, предотвратит ли назначение антибиотиков в течение первого месяца лечения даже участникам без лихорадки серьезные инфекции в крови и других частях тела. Около 25% детей и подростков с ОЛЛ и лимфобластной лимфомой, получающих стандартное лечение, в течение первого месяца лечения заболевают серьезной бактериальной инфекцией крови. Обычно антибиотики (лекарства, борющиеся с бактериями) вводятся внутривенно только после того, как у ребенка с лейкемией или лимфомой поднимется температура или появятся другие признаки инфекции. В этом исследовании антибиотики будут вводиться перорально или внутривенно всем участникам в течение первого месяца лечения, независимо от того, поднимется ли у них лихорадка или нет.Другая цель исследования — выяснить, как уровень витамина D связан с проблемами костей (такими как переломы или переломы), с которыми сталкиваются дети и подростки с ОЛЛ и лимфобластной лимфомой во время лечения. Некоторые химиотерапевтические препараты, используемые для лечения ОЛЛ и лимфобластной лимфомы, могут ослаблять кости, что повышает вероятность переломов. Витамин D — это натуральное вещество, получаемое из пищи и солнечного света, которое помогает сохранить кости крепкими. Исследователи изучат, как часто у участников наблюдается низкий уровень витамина D во время химиотерапии, и у тех, у кого этот уровень низкий, повысит ли прием добавок витамина D этот уровень. Еще одна цель исследования — узнать больше о биологии ОЛЛ и лимфобластной лимфомы путем исследования образцов крови, костей и спинномозговой жидкости костного мозга. Целью данного исследования является улучшение лечения детей, больных лейкемией, в будущем.
Количество пациентов
240

Новости и обновления

Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.
Центр лекобеспечения не смог закупить «Гэттестив» для «Круга добра»
Компания «Фармимэкс» будет поставлять препараты «Коселуго» и «Стрензик» для подопечных фонда «Круг добра». Аукцион на поставку «Гэттестива» не состоялся из-за отсутствия заявок на участие.
Почти 60% врачей не могут диагностировать орфанное заболевание из-за нехватки опыта
Больше трети медработников признались в нехватке информации о редких болезнях, которая мешает медицинским специалистам работать с орфанными диагнозами. Каждый пятый студент или ординатор оказался вообще не знаком с таким понятием.