Описание
Статус выполнения
Исследование завершено с результатами
Ход выполнения
Заболевания
Организация, проводящая КИ
Northwell Health
Цели
Это исследование определит безопасность и возможность назначения аминокислоты лейцина пациентам с анемией Даймонда-Блэкфана (АБА), которые зависят от переливания эритроцитов. Ожидается, что лейцин вызовет реакцию у пациентов с DBA до такой степени, что выработка эритроцитов увеличится. В этом случае переливание эритроцитов можно будет проводить реже или, возможно, прекратить. Исследователи изучат побочные эффекты, если таковые имеются, от назначения лейцина пациентам с DBA. Уровни лейцина будут определяться исходно и во время исследования. Препарат лейцин будет выпускаться в форме капсул и приниматься 3 раза в день в течение 9 месяцев.
Фаза КИ
II
Количество пациентов
55
Источник