Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT01362595

Протокол NCT01362595

Пилотное исследование фазы I/II аминокислоты лейцина в лечении пациентов с трансфузионно-зависимой анемией Даймонда-Блэкфана
Описание
Ход выполнения
100%
01.06.2013
30.11.2020
Заболевания
Апластическая анемия неуточненная
Дата начала КИ
01.06.2013
Дата окончания КИ
30.11.2020
Организация, проводящая КИ
Northwell Health
Фаза КИ
II
Цель КИ
Это исследование определит безопасность и возможность назначения аминокислоты лейцина пациентам с анемией Даймонда-Блэкфана (АБА), которые зависят от переливания эритроцитов. Ожидается, что лейцин вызовет реакцию у пациентов с DBA до такой степени, что выработка эритроцитов увеличится. В этом случае переливание эритроцитов можно будет проводить реже или, возможно, прекратить. Исследователи изучат побочные эффекты, если таковые имеются, от назначения лейцина пациентам с DBA. Уровни лейцина будут определяться исходно и во время исследования. Препарат лейцин будет выпускаться в форме капсул и приниматься 3 раза в день в течение 9 месяцев.
Количество пациентов
55
Источник
Источник на английском
Дата публикации 29 декабря 2023 г.
Обновлено 29 декабря 2023 г.

Новости и обновления

«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей
Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.
Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»
«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.
В Госдуме отклонили проект об обязательной публикации клинисследований препаратов
Госдума отклонила законопроект об обязательной публикации клинисследований препаратов. Документ был внесен на рассмотрение нижней палаты парламента в декабре 2022 года. Инициативу объясняли мировой практикой и повышением доверия.
Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.
Центр лекобеспечения не смог закупить «Гэттестив» для «Круга добра»
Компания «Фармимэкс» будет поставлять препараты «Коселуго» и «Стрензик» для подопечных фонда «Круг добра». Аукцион на поставку «Гэттестива» не состоялся из-за отсутствия заявок на участие.
Почти 60% врачей не могут диагностировать орфанное заболевание из-за нехватки опыта
Больше трети медработников признались в нехватке информации о редких болезнях, которая мешает медицинским специалистам работать с орфанными диагнозами. Каждый пятый студент или ординатор оказался вообще не знаком с таким понятием.
Фонд «Круг добра» добавил в перечень своих нозологий еще два заболевания
Фонд «Круг добра» добавил еще две нозологии, по которым он будет оказывать помощь детям. Таким образом, общее число курируемых заболеваний достигло 88.
Госдума скорректировала проект бюджета на здравоохранение на 2024 год
Госдума РФ во втором чтении приняла проект федбюджета на 2024 год, в том числе сформировались близкие к окончательным параметры расходов по разделу «здравоохранение».
Фонд «Круг добра» включил в перечень орфанное заболевание
Фонд «Круг добра» включил в перечень орфанное заболевание — первичный гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз. Также для его терапии был включен в список лекарственных препаратов для закупок emapalumab, еще одно лекарственное средство утвердили для подопечных с туберозным склерозом.