Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT01263379

Перенос генов при рецессивном дистрофическом буллезном эпидермолизе

Протокол NCT01263379
Описание
Статус выполнения
completedResults
Ход выполнения
100%
05.10.2010
09.03.2022
Заболевания
Цели
В ходе этого испытания будет создан кожный трансплантат, который исследователи называют «LEAES». использование собственных клеток кожи пациента, которые были генетически модифицированы в лаборатории для экспрессии недостающего белка, называемого коллагеном типа VII. Исправленные клетки будут трансплантированы обратно пациенту.
Организация, проводящая КИ
Abeona Therapeutics, Inc
Фаза КИ
II
Количество пациентов
12
Источник
Источник на английском

Новости и обновления

Буросумаб может привести к гиперкальциемии
Новые данные о безопасности буросумаба.
День осведомленности о гипофосфатазии
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
День осведомленности о болезни Ниманна-Пика
Не пропустите редкий диагноз в своей практике
Фонд «Круг Добра» включил в Перечень новое заболевание и препарат для его лечения
Теперь Фонд будет обеспечивать детей с бета-талассемией препаратом луспатерцепт.
3 и 4 октября в Москве проходит конференция по редким коагулопатиям
Научно-практическая конференция «Диагностика и лечение орфанных нарушений гемостаза» проходит очно и есть возможность участвовать онлайн. Организаторы: ФГБУ «НМИЦ гематологии» Минздрава России, ФГБУ «НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева» Минздрава России, Национальная ассоциация экспертов по редким заболеваниям (НАЭРЕЗ).
День осведомленности о болезни Гоше
Не пропустите редкое заболевание в своей практике.
НАЭРЕЗ и Российский центр неврологии и нейронаук запускают масштабное исследование СМА
Исследование станет основой для Национального регистра взрослых пациентов со СМА. Подробности проекта обсуждают 30 сентября на вебинаре.
День осведомленности об атипичном гемолитико-уремическом синдроме
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
МПС II типа: новые клинические рекомендации
Союз педиатров России и Ассоциация медицинских генетиков подготовили новые рекомендации по мукополисахаридозу II типа. Есть изменения в разделах классификации, лечения, реабилитации, диспансерного наблюдения.