Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Протокол NCT01048905

Глютаминовая терапия при гемолиз-ассоциированной легочной гипертензии
Описание
Ход выполнения
100%
01.03.2009
01.03.2014
Дата начала КИ
01.03.2009
Дата окончания КИ
01.03.2014
Организация, проводящая КИ
UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
Фаза КИ
II
Цель КИ
Основная гипотеза этого исследования заключается в том, что добавление глютамина улучшит соотношение глутамин/глутамат в эритроцитах, биомаркер окислительного стресса, гемолиза и легочной гипертензии (ЛГ) у пациентов с серповидно-клеточной анемией (СКА) и талассемией (Тал) с ЛГ. ЛГ определяется как скорость струи трикуспидальной регургитации (TRV) при допплеровской эхокардиографии \> 2,5 м/с. Мы также прогнозируем, что терапия глютамином увеличит биодоступность аргинина и впоследствии изменит взаимодействие эндотелия серповидных эритроцитов, которое можно выявить с помощью технологии эндо-ПАТ по образованию оксида азота (NO), что приведет к изменениям биологических маркеров и клиническим исходам. В частности, наша вторая гипотеза заключается в том, что пероральный глютамин уменьшит биомаркеры гемолиза и молекул адгезии, а также улучшит несбалансированное соотношение аргинина и орнитина, которое возникает при гемолитических анемиях, что приводит к улучшению биодоступности аргинина и клиническим последствиям эндотелиальной дисфункции и ЛГ у пациентов с ВСС. и Тал.
Количество пациентов
13

Новости и обновления

Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.
Центр лекобеспечения не смог закупить «Гэттестив» для «Круга добра»
Компания «Фармимэкс» будет поставлять препараты «Коселуго» и «Стрензик» для подопечных фонда «Круг добра». Аукцион на поставку «Гэттестива» не состоялся из-за отсутствия заявок на участие.
Почти 60% врачей не могут диагностировать орфанное заболевание из-за нехватки опыта
Больше трети медработников признались в нехватке информации о редких болезнях, которая мешает медицинским специалистам работать с орфанными диагнозами. Каждый пятый студент или ординатор оказался вообще не знаком с таким понятием.