Описание
Статус выполнения
Исследование завершено с результатами
Ход выполнения
Заболевания
Организация, проводящая КИ
UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
Цели
Основная гипотеза этого исследования заключается в том, что добавление глютамина улучшит соотношение глутамин/глутамат в эритроцитах, биомаркер окислительного стресса, гемолиза и легочной гипертензии (ЛГ) у пациентов с серповидно-клеточной анемией (СКА) и талассемией (Тал) с ЛГ. ЛГ определяется как скорость струи трикуспидальной регургитации (TRV) при допплеровской эхокардиографии \> 2,5 м/с. Мы также прогнозируем, что терапия глютамином увеличит биодоступность аргинина и впоследствии изменит взаимодействие эндотелия серповидных эритроцитов, которое можно выявить с помощью технологии эндо-ПАТ по образованию оксида азота (NO), что приведет к изменениям биологических маркеров и клиническим исходам. В частности, наша вторая гипотеза заключается в том, что пероральный глютамин уменьшит биомаркеры гемолиза и молекул адгезии, а также улучшит несбалансированное соотношение аргинина и орнитина, которое возникает при гемолитических анемиях, что приводит к улучшению биодоступности аргинина и клиническим последствиям эндотелиальной дисфункции и ЛГ у пациентов с ВСС. и Тал.
Фаза КИ
II
Количество пациентов
13
Источник