Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Протокол NCT00928135

Аэрозольный гипертонический ксилит в сравнении с гипертоническим солевым раствором у пациентов с муковисцидозом (МВ)
Описание
Ход выполнения
100%
22.01.2013
09.04.2018
Заболевания
Дата начала КИ
22.01.2013
Дата окончания КИ
09.04.2018
Организация, проводящая КИ
University of Iowa
Фаза КИ
II
Цель КИ
Муковисцидоз (МВ) заболевание легких характеризуется хронической бактериальной колонизацией и рецидивирующей инфекцией дыхательных путей. Было показано, что снижение концентрации соли в поверхностной жидкости дыхательных путей (ASL) повышает активность чувствительных к соли антимикробных пептидов. Ксилит — это 5-углеродный сахар, который может снизить концентрацию соли ASL, тем самым повышая врожденный иммунитет. В этом исследовании исследователи предлагают проверить безопасность и переносимость аэрозольного ксилита, используемого ежедневно в течение 2 недель у пациентов с муковисцидозом. В пилотном двухнедельном исследовании 60 субъектов с муковисцидозом с прогнозируемым ОФВ1 (объем форсированного выдоха за 1 секунду) >30% будут рандомизированы для получения аэрозольного 7% гипертонического физиологического раствора (5 мл) или 15% ксилита. (5 мл) два раза в день в течение 14 дней. Основными результатами будут безопасность, оцениваемая по изменению ОФВ1 по сравнению с исходным уровнем, нежелательным явлениям и шкале респираторных симптомов. Результаты тенденции эффективности включают плотность колонизации мокроты, время до следующего обострения, цитокины в мокроте и пересмотренный опросник качества жизни при МВ.
Количество пациентов
63

Новости и обновления

Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.
Центр лекобеспечения не смог закупить «Гэттестив» для «Круга добра»
Компания «Фармимэкс» будет поставлять препараты «Коселуго» и «Стрензик» для подопечных фонда «Круг добра». Аукцион на поставку «Гэттестива» не состоялся из-за отсутствия заявок на участие.
Почти 60% врачей не могут диагностировать орфанное заболевание из-за нехватки опыта
Больше трети медработников признались в нехватке информации о редких болезнях, которая мешает медицинским специалистам работать с орфанными диагнозами. Каждый пятый студент или ординатор оказался вообще не знаком с таким понятием.