Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT00924703

Долгосрочное продление действия предыдущих протоколов rAvPAL-PEG у пациентов с фенилкетонурией (PAL-003)

Протокол NCT00924703
Описание
Статус выполнения
completedResults
Ход выполнения
100%
13.01.2010
31.01.2019
Заболевания
Цели
Это исследование является продолжением предыдущих исследований rAvPAL-PEG. Введение rAvPAL-PEG будет продолжено для оценки того, является ли долгосрочное введение rAvPAL-PEG безопасным и может ли поддерживать сниженные концентрации Phe в крови у пациентов с ФКУ.
Организация, проводящая КИ
BioMarin Pharmaceutical
Фаза КИ
II
Количество пациентов
68
Источник
Источник на английском

Новости и обновления

Буросумаб может привести к гиперкальциемии
Новые данные о безопасности буросумаба.
День осведомленности о гипофосфатазии
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
День осведомленности о болезни Ниманна-Пика
Не пропустите редкий диагноз в своей практике
Фонд «Круг Добра» включил в Перечень новое заболевание и препарат для его лечения
Теперь Фонд будет обеспечивать детей с бета-талассемией препаратом луспатерцепт.
3 и 4 октября в Москве проходит конференция по редким коагулопатиям
Научно-практическая конференция «Диагностика и лечение орфанных нарушений гемостаза» проходит очно и есть возможность участвовать онлайн. Организаторы: ФГБУ «НМИЦ гематологии» Минздрава России, ФГБУ «НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева» Минздрава России, Национальная ассоциация экспертов по редким заболеваниям (НАЭРЕЗ).
День осведомленности о болезни Гоше
Не пропустите редкое заболевание в своей практике.
НАЭРЕЗ и Российский центр неврологии и нейронаук запускают масштабное исследование СМА
Исследование станет основой для Национального регистра взрослых пациентов со СМА. Подробности проекта обсуждают 30 сентября на вебинаре.
День осведомленности об атипичном гемолитико-уремическом синдроме
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
МПС II типа: новые клинические рекомендации
Союз педиатров России и Ассоциация медицинских генетиков подготовили новые рекомендации по мукополисахаридозу II типа. Есть изменения в разделах классификации, лечения, реабилитации, диспансерного наблюдения.