Описание
Ход выполнения
Заболевания
Дата начала КИ
31.07.2009
Дата окончания КИ
10.06.2020
Организация, проводящая КИ
Fred Hutchinson Cancer Center
Фаза КИ
II
Цель КИ
В этом клиническом исследовании фазы II изучается эффективность треосульфана и флударабина фосфата с низкими дозами облучения или без него перед трансплантацией донорских стволовых клеток при лечении пациентов с доброкачественными (нераковыми) заболеваниями. Было показано, что трансплантация гемопоэтических клеток излечивает многих пациентов с доброкачественными (нераковыми) заболеваниями, такими как первичные иммунодефицитные состояния, синдромы недостаточности костного мозга, гемоглобинопатии и врожденные нарушения обмена веществ (метаболические нарушения). Мощные химиотерапевтические препараты и/или лучевая терапия часто используются для подготовки пациента перед инфузией новых здоровых донорских клеток. Целью кондиционирующей терапии является разрушение аномального костного мозга пациента, который не работает должным образом, чтобы освободить место для новых здоровых донорских клеток, которые функционируют нормально. Хотя многие схемы трансплантации гемопоэтических клеток эффективны при лечении заболевания пациента, они используют интенсивную химиотерапию и/или облучение, которые могут быть весьма токсичными, иметь значительные побочные эффекты и потенциально могут быть опасными для жизни. Исследователи изучают, приводит ли новый режим кондиционирования, в котором используются менее интенсивные препараты (треосульфан и флударабина фосфат) с низкими дозами облучения или без него, к появлению новых кроветворных клеток (приживлению) новых донорских клеток без повышенной токсичности у пациентов с доброкачественными (нераковыми) заболеваниями. заболевания.
Количество пациентов
98
Источник