Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Протокол NCT00770601

Канакинумаб для лечения мультисистемных воспалительных заболеваний новорожденных
Описание
Ход выполнения
100%
26.01.2009
17.02.2011
Дата начала КИ
26.01.2009
Дата окончания КИ
17.02.2011
Организация, проводящая КИ
Novartis
Фаза КИ
III
Цель КИ
В этом исследовании будет изучено, является ли лекарство под названием канакинумаб безопасным и эффективным для лечения пациентов с неонатальным мультисистемным воспалительным заболеванием (NOMID), также известным как хронический детский неврологический, кожный, суставной синдром (CINCA). Это заболевание может вызвать сыпь, деформацию суставов, воспаление головного мозга, проблемы с глазами и трудности в обучении. Канакинумаб — экспериментальный препарат, который ингибирует действие вырабатываемого организмом белка под названием человеческий IL-1бета, который отвечает за симптомы NOMID, а также способствует развитию многих других видов воспалительных заболеваний. Пациенты в возрасте 2 лет и старше с NOMID/CINCA могут иметь право на участие в этом исследовании. Участники проходят следующие процедуры: Этап отбора * История болезни и обзор медицинских записей. * Анализы крови * Ежедневный дневник симптомов и приема лекарств. Фаза вымывания/ввода * Прекращение приема анакинры или других препаратов, подготовительный период от 6 до 48 часов (только для пациентов, которые прекратили прием анакинры или другой терапии, блокирующей IL-1). Фаза лечения * Инъекции канакинумаба под кожу каждые 8 ​​недель в течение 6 месяцев. * Мониторинг и оценка во время лечения, включая: * Анкеты качества жизни и ежедневный дневник. * Измерения жизненно важных функций (сердцебиение, артериальное давление, температура) * Анализы крови * Электрокардиограмма * Кожные пробы на туберкулез. * Неврологические, глазные и кожные обследования в начале и в конце обучения. * Когнитивная оценка в начале и конце обучения * Люмбальная пункция (спинномозговая пункция) в начале исследования, через 2 недели после второго приема канакинумаба и в конце исследования. * Рентгеновские снимки и сканирование плотности костей в начале и конце исследования. * Магнитно-резонансная томография (МРТ) головы в начале и конце исследования. Последующий этап * Ежемесячные посещения клиники после приема последней дозы канакинумаба в течение как минимум 60 дней. Оценка в конце исследования * Серия тестов через 8 недель после последней дозы канакинумаба для оценки реакции на лечение и побочных эффектов.
Количество пациентов
7

Новости и обновления

Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.
Центр лекобеспечения не смог закупить «Гэттестив» для «Круга добра»
Компания «Фармимэкс» будет поставлять препараты «Коселуго» и «Стрензик» для подопечных фонда «Круг добра». Аукцион на поставку «Гэттестива» не состоялся из-за отсутствия заявок на участие.
Почти 60% врачей не могут диагностировать орфанное заболевание из-за нехватки опыта
Больше трети медработников признались в нехватке информации о редких болезнях, которая мешает медицинским специалистам работать с орфанными диагнозами. Каждый пятый студент или ординатор оказался вообще не знаком с таким понятием.