Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Протокол NCT00630253

Кондиционирование цитоксаном, флударой и антитимоцитарным глобулином с последующей трансплантацией стволовых клеток при лечении анемии Фанкони
Описание
Ход выполнения
100%
17.02.2000
10.10.2020
Дата начала КИ
17.02.2000
Дата окончания КИ
10.10.2020
Организация, проводящая КИ
Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Фаза КИ
II
Цель КИ
ОБОСНОВАНИЕ: Проведение химиотерапии, такой как циклофосфамид и флударабин, перед трансплантацией донорских стволовых клеток помогает удалить клетки пациента, чтобы позволить клеткам трансплантата прижиться и вырасти. Это также помогает остановить отторжение иммунной системой пациента стволовых клеток донора. Когда здоровые стволовые клетки донора вводятся пациенту, они могут помочь костному мозгу пациента вырабатывать стволовые клетки, эритроциты, лейкоциты и тромбоциты. Иногда трансплантированные клетки могут вызвать иммунный ответ против нормальных клеток организма. Введение антитимоцитарного глобулина и удаление Т-клеток из донорских клеток перед трансплантацией, а также введение циклоспорина до и после трансплантации может предотвратить это. ЦЕЛЬ: В этом исследовании фазы I/II изучаются побочные эффекты циклофосфамида, флударабина и антитимоцитарного глобулина с последующей трансплантацией донорских стволовых клеток, а также выясняется, насколько хорошо они работают при лечении пациентов с анемией Фанкони.
Количество пациентов
31

Новости и обновления

Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.
Центр лекобеспечения не смог закупить «Гэттестив» для «Круга добра»
Компания «Фармимэкс» будет поставлять препараты «Коселуго» и «Стрензик» для подопечных фонда «Круг добра». Аукцион на поставку «Гэттестива» не состоялся из-за отсутствия заявок на участие.
Почти 60% врачей не могут диагностировать орфанное заболевание из-за нехватки опыта
Больше трети медработников признались в нехватке информации о редких болезнях, которая мешает медицинским специалистам работать с орфанными диагнозами. Каждый пятый студент или ординатор оказался вообще не знаком с таким понятием.