Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол NCT00629798

Протокол NCT00629798

Бусульфан, мелфалан и флударабин с перитрансплантационным палифермином с последующей трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток, обедненных Т-клетками, от HLA-совпадающих или несовпадающих родственных или неродственных доноров у пациентов с распространенным миелодиспластическим синдромом (МДС) и острым миелолейкозом (ОМЛ)
Описание
Ход выполнения
100%
12.02.2008
20.10.2020
Заболевания
Острый миелобластный лейкоз
Дата начала КИ
12.02.2008
Дата окончания КИ
20.10.2020
Организация, проводящая КИ
Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Фаза КИ
II
Цель КИ
Это исследование покажет, смогут ли исследователи снизить этот риск, давая пациенту Палифермин. Этот препарат помогает защитить слизистую оболочку рта, горла и желудка. На этих участках обычно появляются раны или язвы, а количество клеток крови очень низкое. Пациент может заразиться инфекциями внутри или из этих язв. Палифермин также может помочь иммунной системе быстрее восстановиться. В настоящее время он одобрен для пациентов, получающих собственные стволовые клетки. Это называется аутологичная трансплантация. В этом исследовании будет проверена возможность использования палифермина для трансплантации аллогенных стволовых клеток, обедненных Т-клетками.
Количество пациентов
64
Источник
Источник на английском
Дата публикации 29 декабря 2023 г.
Обновлено 29 декабря 2023 г.

Новости и обновления

«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей
Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.
Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»
«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.
В Госдуме отклонили проект об обязательной публикации клинисследований препаратов
Госдума отклонила законопроект об обязательной публикации клинисследований препаратов. Документ был внесен на рассмотрение нижней палаты парламента в декабре 2022 года. Инициативу объясняли мировой практикой и повышением доверия.
Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.
Центр лекобеспечения не смог закупить «Гэттестив» для «Круга добра»
Компания «Фармимэкс» будет поставлять препараты «Коселуго» и «Стрензик» для подопечных фонда «Круг добра». Аукцион на поставку «Гэттестива» не состоялся из-за отсутствия заявок на участие.
Почти 60% врачей не могут диагностировать орфанное заболевание из-за нехватки опыта
Больше трети медработников признались в нехватке информации о редких болезнях, которая мешает медицинским специалистам работать с орфанными диагнозами. Каждый пятый студент или ординатор оказался вообще не знаком с таким понятием.
Фонд «Круг добра» добавил в перечень своих нозологий еще два заболевания
Фонд «Круг добра» добавил еще две нозологии, по которым он будет оказывать помощь детям. Таким образом, общее число курируемых заболеваний достигло 88.
Госдума скорректировала проект бюджета на здравоохранение на 2024 год
Госдума РФ во втором чтении приняла проект федбюджета на 2024 год, в том числе сформировались близкие к окончательным параметры расходов по разделу «здравоохранение».
Фонд «Круг добра» включил в перечень орфанное заболевание
Фонд «Круг добра» включил в перечень орфанное заболевание — первичный гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз. Также для его терапии был включен в список лекарственных препаратов для закупок emapalumab, еще одно лекарственное средство утвердили для подопечных с туберозным склерозом.