Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Протокол NCT00549848

Исследование общей терапии XVI для впервые диагностированных пациентов с острым лимфобластным лейкозом
Описание
Ход выполнения
100%
29.10.2007
26.03.2022
Дата начала КИ
29.10.2007
Дата окончания КИ
26.03.2022
Организация, проводящая КИ
St. Jude Children's Research Hospital
Фаза КИ
III
Цель КИ
Основной целью этого исследования (TOTXVI) является сравнение клинической пользы, фармакокинетики и фармакодинамики полиэтиленгликоль-конъюгированной (ПЭГ) аспарагиназы, вводимой в более высоких дозах (HD ПЭГ), с таковыми для ПЭГ-аспарагиназы, вводимой в обычной дозе. CD PEG) на этапе продолжения. Это исследование преследует несколько второстепенных целей: Терапевтические цели: Оценить бессобытийную выживаемость и общую выживаемость детей с ОЛЛ, получающих терапию, ориентированную на риск. Изучить, может ли усиливающаяся индукция, включающая фракционированный циклофосфамид и тиогуанин, у пациентов с МОБ на 15-й день \> 5%, приведет к улучшению циторедукции лейкемии в этой подгруппе по сравнению с TOTXV. Оценить, улучшит ли интенсификация интратекальной и системной химиотерапии, направленной на центральную нервную систему (ЦНС), исход у пациентов с высоким риском рецидива ЦНС. Исследовательские фармакологические цели: Определить фармакогенетические, фармакокинетические и фармакодинамические предикторы результатов лечения в контексте системной терапии, используемой в протоколе. Сравнить фармакокинетику и фармакодинамику ПЭГ-аспарагиназы, вводимой в более высокой дозе (3500 или 3000 единиц/м2), с таковыми для ПЭГ-аспарагиназы, вводимой в обычной дозе (2500 единиц/м2) в фазе продолжения. Исследовательские биологические цели: Определить прогностическое значение уровней минимальной остаточной болезни в периферической крови на 8-й день индукции ремиссии. Валидировать новые маркеры и методы обнаружения MRD. Генотипировать рецепторы естественных киллеров (NK) и измерять их экспрессию при постановке диагноза и перед реиндукцией, а также связывать эти особенности с результатом лечения. Определить новые прогностические факторы путем применения новых технологий для изучения материала пациентов (например, сохраненной плазмы, сыворотки, спинномозговой жидкости, а также нормальных и лейкемических клеток). Цели исследовательской нейровизуализации: Использовать количественные МР-измерения (диффузионно-тензорную визуализацию и объемную визуализацию высокого разрешения) для оценки различий в развитии толщины миелина и коры головного мозга у пациентов, получавших лечение от ОЛЛ, по сравнению со здоровыми людьми из контрольной группы, подобранными по возрасту и полу. Оценить влияние генетических полиморфизмов фолатного пути на развитие толщины миелина и коры головного мозга, а также нейрокогнитивные функции. Оценить влияние развития миелина лобно-теменных долей и толщины коры на нейрокогнитивные показатели внимания, рабочей памяти, беглости речи, зрительно-пространственного мышления и скорости обработки информации.
Количество пациентов
600

Новости и обновления

Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.
Центр лекобеспечения не смог закупить «Гэттестив» для «Круга добра»
Компания «Фармимэкс» будет поставлять препараты «Коселуго» и «Стрензик» для подопечных фонда «Круг добра». Аукцион на поставку «Гэттестива» не состоялся из-за отсутствия заявок на участие.
Почти 60% врачей не могут диагностировать орфанное заболевание из-за нехватки опыта
Больше трети медработников признались в нехватке информации о редких болезнях, которая мешает медицинским специалистам работать с орфанными диагнозами. Каждый пятый студент или ординатор оказался вообще не знаком с таким понятием.