Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Протокол NCT00358657

Флударабин фосфат, циклофосфамид и общее облучение тела с последующей трансплантацией донорского костного мозга и циклофосфамид, микофенолата мофетил, такролимус и сиролимус при лечении пациентов с первичными иммунодефицитными расстройствами или нераковыми наследственными заболеваниями
Описание
Ход выполнения
100%
24.05.2006
25.05.2019
Дата начала КИ
24.05.2006
Дата окончания КИ
25.05.2019
Организация, проводящая КИ
Fred Hutchinson Cancer Center
Фаза КИ
II
Цель КИ
В этом исследовании фазы I/II изучаются побочные эффекты флударабина фосфата, циклофосфамида и облучения всего тела с последующей трансплантацией донорского костного мозга и циклофосфамида, микофенолата мофетила, такролимуса и сиролимуса при лечении пациентов с первичными иммунодефицитными расстройствами или нераковыми наследственными заболеваниями. Назначение низких доз химиотерапии и облучения всего тела перед трансплантацией костного мозга помогает подготовить организм пациента к принятию костного мозга поступающего донора и снизить риск отторжения иммунной системы пациента. стволовые клетки донора. Когда здоровые стволовые клетки донора вводятся пациенту, они могут помочь костному мозгу пациента вырабатывать стволовые клетки, эритроциты, лейкоциты и тромбоциты. Иногда трансплантированные от донора клетки могут вызвать иммунный ответ против нормальных клеток организма, называемый болезнью трансплантат против хозяина. Назначение циклофосфамида, микофенолата мофетила, такролимуса и сиролимуса после трансплантации может помочь предотвратить это.
Количество пациентов
14

Новости и обновления

Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.
Центр лекобеспечения не смог закупить «Гэттестив» для «Круга добра»
Компания «Фармимэкс» будет поставлять препараты «Коселуго» и «Стрензик» для подопечных фонда «Круг добра». Аукцион на поставку «Гэттестива» не состоялся из-за отсутствия заявок на участие.
Почти 60% врачей не могут диагностировать орфанное заболевание из-за нехватки опыта
Больше трети медработников признались в нехватке информации о редких болезнях, которая мешает медицинским специалистам работать с орфанными диагнозами. Каждый пятый студент или ординатор оказался вообще не знаком с таким понятием.