Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Протокол NCT00003838

Специализированная трансплантация клеток крови при раке крови и костного мозга
Описание
Ход выполнения
100%
15.04.1999
18.06.2020
Дата начала КИ
15.04.1999
Дата окончания КИ
18.06.2020
Организация, проводящая КИ
National Institutes of Health Clinical Center (CC)
Фаза КИ
II
Цель КИ
Существует множество раковых заболеваний крови и костного мозга, которые потенциально можно вылечить с помощью трансплантации костного мозга (ТКМ). Такие заболевания, как лейкемия, лимфома и множественная миелома, относятся к числу состояний, которые можно лечить с помощью ТКМ. Некоторых пациентов с этими заболеваниями можно лечить только медикаментозной химиотерапией. Однако пациенты, у которых наблюдается рецидив после химиотерапии, обычно не поддаются излечению дополнительными химиотерапевтическими процедурами. Единственный известный вариант, который может обеспечить потенциальное лечение в этом случае, - это ТКМ. Аллогенные трансплантаты представляют собой клетки, полученные от родственников пациента. Трансплантация требует дополнительной высокоинтенсивной химиотерапии и лучевой терапии для уничтожения раковых клеток. При этом многие нормальные клетки костного мозга также разрушаются. Это причина трансплантации стволовых клеток. Стволовые клетки помогают создавать новый функционирующий костный мозг, эритроциты, лейкоциты и тромбоциты. Кроме того, иммунные клетки донора имплантируются в организм реципиента и помогают бороться с инфекцией и уничтожать оставшиеся раковые клетки. К сожалению, мощные дозы химиотерапии и лучевой терапии, связанные с аллогенной ТКМ, имеют токсичные побочные эффекты и часто делают ТКМ слишком опасной для многих пациентов. Чтобы уменьшить осложнения ТКМ и сделать ее более безопасным вариантом для пациентов с раком крови и костного мозга, исследователи разработали новый подход к ТКМ. В этом исследовании исследователи планируют использовать стволовые клетки, собранные из кровотока родственников пациента, а не из костного мозга (трансплантация клеток-предшественников/стволовых клеток). Кроме того, исследователи планируют использовать низкие дозы химиотерапии и отказаться от лучевой терапии, чтобы уменьшить побочные эффекты. Большая часть эффекта уничтожения рака будет зависеть от трансплантации стволовых клеток, а не от химиотерапии.
Количество пациентов
202

Новости и обновления

Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.
Центр лекобеспечения не смог закупить «Гэттестив» для «Круга добра»
Компания «Фармимэкс» будет поставлять препараты «Коселуго» и «Стрензик» для подопечных фонда «Круг добра». Аукцион на поставку «Гэттестива» не состоялся из-за отсутствия заявок на участие.
Почти 60% врачей не могут диагностировать орфанное заболевание из-за нехватки опыта
Больше трети медработников признались в нехватке информации о редких болезнях, которая мешает медицинским специалистам работать с орфанными диагнозами. Каждый пятый студент или ординатор оказался вообще не знаком с таким понятием.