Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Клинические исследования
Протокол PVO-1A-301

Протокол PVO-1A-301

Исследование 3-й фазы, в котором оценивается эффективность и безопасность перорального паловаротена для лечения прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазии (ФОП)" (исследование MOVE)
Описание
Статус выполнения
Исследование завершено
Ход выполнения
100%
07.06.2018
31.12.2020
Область применения
Ортопедия
Дата начала КИ
07.06.2018
Дата окончания КИ
31.12.2020
Организация, проводящая КИ
Климентиа Фармасьютикалс Инк. / Clementia Pharmaceuticals Inc.
Наименование ЛП
Паловаротен (CLM-001, RO3300074, R667, AMC09)
Лекарственная форма и дозировка
Капсулы 1 мг, 1,5 мг, 2 мг, 2,5 мг, 3 мг, 4 мг, 5 мг, 10 мг
Страна разработчика
Канада
Организация, привлеченная разработчиком ЛП
ООО "ППД Девелопмент (Смоленск)", 214020, г. Смоленск, улица Шевченко, д. 65-б, Россия
Фаза КИ
III
Вид КИ
ММКИ
Цель КИ
Оценка эффективности и безопасности паловаротена для лечения прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазии
Количество Мед.учреждений
1
Количество пациентов
6
Препараты
Паловаротен
Пфайзер МФГ. Бельгия Н.В., Бельгия
Лиофилизат для приготовления раствора для подкожного введения флакон 10 мг №30
Порядок отпуска: По форме рецептурного бланка 107-1/у
Узнать подробнее
Исследование проводится в учреждениях
ФГБУ "Научно-исследовательский детский ортопедический институт имени Г.И. Турнера" Минздрава России
196603, г. Пушкин, ул. Парковая, д. 64-68
Федеральное государственное бюджетное учреждение "Научно-исследовательский детский ортопедический институт имени Г.И. Турнера" Министерства здравоохранения Российской Федерации
Узнать подробнее
Дата публикации 13 октября 2023 г.
Обновлено 22 ноября 2023 г.

Новости и обновления

«Круг добра» утвердил новые препараты для терапии семи редких заболеваний у детей
Фонд «Круг добра» утвердил ряд новых лекарств и медизделий для подопечных. Лечение получат дети с атрофией зрительного нерва Лебера, гемофилией В, синдромом Ларона и другими редкими заболеваниями.
Правительство направит более 33 млрд рублей фонду «Круг добра»
«Кругу добра» правительство направит грант размером более 33 млрд руб. Деньги были выделены из резервного фонда. О других траншах в этом году не сообщалось.
В Госдуме отклонили проект об обязательной публикации клинисследований препаратов
Госдума отклонила законопроект об обязательной публикации клинисследований препаратов. Документ был внесен на рассмотрение нижней палаты парламента в декабре 2022 года. Инициативу объясняли мировой практикой и повышением доверия.
Михаил Мурашко посетил Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России
Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко вместе с сенаторами и депутатами Государственной Думы посетили новый корпус ядерной медицины Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздрава России.
Центр лекобеспечения не смог закупить «Гэттестив» для «Круга добра»
Компания «Фармимэкс» будет поставлять препараты «Коселуго» и «Стрензик» для подопечных фонда «Круг добра». Аукцион на поставку «Гэттестива» не состоялся из-за отсутствия заявок на участие.
Почти 60% врачей не могут диагностировать орфанное заболевание из-за нехватки опыта
Больше трети медработников признались в нехватке информации о редких болезнях, которая мешает медицинским специалистам работать с орфанными диагнозами. Каждый пятый студент или ординатор оказался вообще не знаком с таким понятием.
Фонд «Круг добра» добавил в перечень своих нозологий еще два заболевания
Фонд «Круг добра» добавил еще две нозологии, по которым он будет оказывать помощь детям. Таким образом, общее число курируемых заболеваний достигло 88.
Госдума скорректировала проект бюджета на здравоохранение на 2024 год
Госдума РФ во втором чтении приняла проект федбюджета на 2024 год, в том числе сформировались близкие к окончательным параметры расходов по разделу «здравоохранение».
Фонд «Круг добра» включил в перечень орфанное заболевание
Фонд «Круг добра» включил в перечень орфанное заболевание — первичный гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз. Также для его терапии был включен в список лекарственных препаратов для закупок emapalumab, еще одно лекарственное средство утвердили для подопечных с туберозным склерозом.