Клинические исследования

Образовательно-диагностический проект по болезни Гоше и дефиците кислой сфингомиелиназы

Естественное течение нецирротической портальной гипертензии

Взросление с редкими генетическими синдромами (GROW UR GENES)

Безопасность ACTUS-101 при поздней форме болезни Помпе

Ципаглюкозидаза альфа с миглустатом у детей с болезнью Помпе с поздним началом

Многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое исследование 3-й фазы с двойной маскировкой, в котором оценивается безопасность и эффективность окрелизумаба в сравнении с финголимодом у детей и подростков с рецидивирующе-ремитирующим рассеянным склерозом

Исследование фазы 3b для оценки действия нусинерсена (BIIB058) в более высоких дозах у пациентов со спинальной мышечной атрофией, ранее получавших рисдиплам.

Программа расширенного доступа к терапии олипудазой альфа для заместительной ферментной терапии у пациентов с хроническим дефицитом кислой сфингомиелиназы

Безопасность и эффективность соматропина при различных вариантах низкорослости

Восоритид для коррекции низкорослости при синдроме Шерешевского-Тернера

CRIM-статус и долгосрочное наблюдение пациентов с болезнью Помпе

Субрегистр болезни Помпе: беременность

Многоцентровое рандомизированное двойное слепое исследование III фазы, проводимое с целью оценки эффективности, безопасности и переносимости препарата IMU-838 в сравнении с плацебо при лечении взрослых пациентов с рецидивирующим рассеянным склерозом (ENSURE-2)

Долгосрочное расширенное исследование нусинерсена (BIIB058), применяемого в более высоких дозах у пациентов со спинальной мышечной атрофией, ранее принимавших участие в клиническом исследовании нусинерсена.

Рандомизированное открытое многоцентровое исследование III фазы для сравнения энтректиниба и кризотиниба у пациентов с местнораспространенным или метастатическим немелкоклеточным раком легкого с перестройкой гена ROS1 с метастазами в центральную нервную систему или без них

Безопасность и эффективность лечения препаратом Гроутропин®-II у детей с низкорослостью

Корзинное исследование восиротида у детей с синдромом Шерешевского-Тернера, дефицитом SHOX и синдромом Нунан

Долгосрочное исследование исходов болезни Помпе

Алглюкозидаза альфа у детей с младенческой формой болезни Помпе возрастом до 6 месяцев

96-недельное, проспективное, многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование фазы 3, проводимое с целью сравнения эффективности и безопасности маситиниба в дозе 4,5 мг/кг/сутки и плацебо при лечении пациентов с первично-прогрессирующим или вторично-прогрессирующим безрецидивным рассеянным склерозом