Клинические исследования

Двойное слепое рандомизированное исследование в 3 группах длительностью 2 года, направленное на доказательство не меньшей эффективности и безопасности офатумумаба и сипонимода в сравнении с финголимодом у детей с рассеянным склерозом, с последующей открытой терапией в продленной части исследования

Исследование долгосрочной безопасности и иммуногенности терапии олипудазой альфа в реальной клинической практике у педиатрических пациентов младше 2 лет с дефицитом кислой сфингомиелиназы

Пероральная и трансдермальная терапия эстрогенами при синдроме Шерешевского-Тернера

Сравнительное исследование эффективности сомапацитана и Нордитропина® у детей с нарушениями роста (REAL 8)

Разработка стратегии ведения пациентов с поздней формой болезни Помпе

RESOLUTE: генная терапия болезни Помпе с поздним началом

Открытое многоцентровое исследование по оценке эффективности лечения окрелизумабом лептоменингеального воспаления у пациентов с рассеянным склерозом (LEGATO)

Менструальноподобные выделения на фоне терапии прогестероном у пациенток с синдромом Шерешевского-Тернера

Мышечные биомаркеры при болезни Помпе: неинвазивное пилотное МР-исследование

ROSSELLA: ципаглюкозидаза альфа с миглустатом у детей с инфантильной формой болезни Помпе

Многоцентровое рандомизированное двойное слепое исследование III фазы, проводимое с целью оценки эффективности, безопасности и переносимости препарата IMU-838 в сравнении с плацебо при лечении взрослых пациентов с рецидивирующим рассеянным склерозом (кодовое обозначение: ENSURE-1)

Гепатопатия при синдроме Шерешевского-Тернера: анализ определяющих факторов

Лимфостаз, воспаление низкой степени и сосудистая сеть при синдроме Шерешевского-Тернера (TSCOR_V)

Авалглюкозидаза альфа при беременности

13C-MР-спектроскопия мышц у пациентов с гликогенозами

Открытое несравнительное клиническое исследование безопасности и эффективности аденоассоциированного вирусного вектора с геном SMN (ANB-004 (АО БИОКАД, Россия)) при его однократном внутривенном введении в возрастающих дозах детям со спинальной мышечной атрофией

Оценка биохимических маркеров и клиническое исследование болезни Ниманна-Пика, тип C

Применение микроРНК при дефиците гормона роста (ГР-мкРНК2)

Датское исследование криоконсервирования при синдроме Шерешевского-Тернера (DANTE)

Исследование антител и биомаркеров крови у пациентов с поздним началом болезни Помпе