Клинические исследования

Оценка биохимических маркеров и клиническое исследование болезни Ниманна-Пика, тип C

Безопасность, эффективность и возможность применения высоких доз холекальциферола у педиатрических пациентов с муковисцидозом

Генетически модифицированная Т-клеточная терапия в лечении пациентов с распространенными злокачественными новообразованиями ROR1+

PCORI Исследование нарушения цикла мочевины

Поддержание блинатумомаба после аллогенной трансплантации гемопоэтических клеток у пациентов с острым лимфобластным лейкозом

Доципарстат натрия (CX-01) в сочетании со стандартной индукционной терапией впервые диагностированного острого миелолейкоза

Исследование безопасности и эффективности 3-й фазы гормона роста длительного действия (MOD-4023) у детей с дефицитом гормона роста

Исследование возрастающей дозы редактирования генома с помощью терапевтической нуклеазы цинковых пальцев (ZFN) SB-913 у субъектов с МПС II

Безопасность и активность дигоксина с децитабином при ОМЛ и МДС у взрослых

Исследование по оценке безопасности и переносимости профилактического применения эмицизумаба у пациентов с гемофилией А с ингибиторами

(-)- Эпикатехиновая мышечная дистрофия Беккера

Исследование безопасности, переносимости и эффективности TransCon hGH у детей с дефицитом гормона роста

Видеофлюороскопическое исследование глотания (VFSS)

Безопасность и эффективность ADS-5102 у пациентов с рассеянным склерозом и нарушением ходьбы

Пресимптоматическое исследование внутривенного введения онасемногена Abeparvovec-xioi при спинальной мышечной атрофии (СМА) у пациентов с множественными копиями SMN2

JNJ-40346527 в лечении участников с рецидивирующим или рефрактерным острым миелолейкозом

Безопасность и переносимость перехода от пероральной, инъекционной или инфузионной терапии, модифицирующей заболевание, к пероральному сипонимоду (Майзенту) с титрованием дозы у прогрессирующих пациентов с РРС

Исследование Haplo-HSCT + Rivogenlecleucel по сравнению с Haplo-HSCT + посттрансплантационным циклофосфамидом у пациентов с ОМЛ или МДС

Вагинальный эстриол при рассеянном склерозе

Антагонист рецепторов нейрокинина-1 для лечения зуда у пациентов с буллезным эпидермолизом