Клинические Исследования: Результаты Исследований Редких Заболеваний

Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Страница 1 из 43

Открытое исследование по оценке долгосрочной безопасности и эффективности применения препарата CSL312 (гарадацимаб) для профилактики наследственного ангионевротического отека

Аллергология Иммунология

США, "СиЭсЭл Беринг, ЭлЭлСи" (CSL Behring, LLC)

Протокол CSL312_3002

Дата начала исследования: 23.09.2021

100%

Плацебо-контролируемое рандомизированое исследование по изучению эффективности и безопасности препарата GNR-038 в сравнении с препаратом Беринерт® для купирования острых приступов у пациентов с наследственным ангионевротическим отеком.

Аллергология Иммунология

Россия, АО "ГЕНЕРИУМ"

Протокол CIR-HAE-II-III

Дата начала исследования: 16.04.2021

100%

Многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование 2/3 фазы с адаптивным дизайном для оценки эффективности и безопасности препарата МК-5475 у взрослых с легочной артериальной гипертензией

Кардиология

США, Мерк Шарп и Доум Корп. (подразделение компании Мерк и Ко. Инк.)

Протокол MK-5475-007

Дата начала исследования: 27.05.2021

100%

Многоцентровое, открытое исследование, проводимое в одной группе с целью оценки долгосрочной безопасности мацитентана у пациентов с легочной гипертензией, ранее получавших лечение мацитентаном в клинических исследованиях (UMBRELLA)

Кардиология

Швейцария, Актелион Фармасьютикалс Лтд (Actelion Pharmaceuticals Ltd)

Протокол AC-055-314

Дата начала исследования: 24.02.2021

100%

Рандомизированное, многоцентровое исследование, состоящее из двух частей (двойное слепое: инклизиран по сравнению с плацебо [год 1], за которым следует открытое исследование инклизирана [год 2]) для оценки безопасности, переносимости и эффективность инклизирана у подростков (от 12 до 18 лет) с гетерозиготной семейной гиперхолестеринемией и повышенным уровнем ЛПНП-холестерина (ORION-16)

Кардиология

Швейцария, Новартис Фарма АГ

Протокол CKJX839C12301

Дата начала исследования: 19.01.2021

92%

Открытое проспективное исследование по изучению клинической эффективности, безопасности и фармакокинетических свойств нормального иммуноглобулина человека БиоГам 100 мг/мл, применяемого внутривенно в качестве заместительной терапии у пациентов с первичным иммунодефицитом (ПИД) с преимущественным нарушением синтеза антител

Иммунология

РФ, Акционерное общество "Научно-производственное объединение по медицинским иммунобиологическим препаратам "Микроген" (АО "НПО "Микроген")

Протокол БИА-Р-III-00-005/2019

Дата начала исследования: 14.12.2021

100%

Открытое, проспективное, многоцентровое исследование III фазы для оценки эффективности, безопасности и фармакокинетики препарата Кедрион, иммуноглобулин человека нормальный (IVIg) 10% для внутривенного введения, у детей с первичным иммунодефицитом (ПИД).

Иммунология

Италия, «Кедрион С.п.А.» (Kedrion S.p.A.)

Протокол КВ 070

Дата начала исследования: 05.02.2021

100%

Многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование в параллельных группах фазы III для оценки эффективности и безопасности препарата LNP023 у пациентов с первичной IgA-нефропатией

Нефрология

Швейцария, Новартис Фарма АГ

Протокол CLNP023A2301

Дата начала исследования: 20.01.2021

100%

Открытое несравнительное клиническое исследование безопасности и эффективности аденоассоциированного вирусного вектора с геном SMN (ANB-004 (АО БИОКАД, Россия)) при его однократном внутривенном введении в возрастающих дозах детям со спинальной мышечной атрофией

Неонатология Неврология

Россия, АО «БИОКАД»

Протокол ANB-004-1/BLUEBELL

Дата начала исследования: 11.08.2022

34%

Исследование фазы 3b для оценки действия нусинерсена (BIIB058) в более высоких дозах у пациентов со спинальной мышечной атрофией, ранее получавших рисдиплам.

Педиатрия

Великобритания, Биоген Айдек Ресерч Лимитед

Протокол 232SМ303

Дата начала исследования: 01.04.2022

53%

Рандомизированное плацебо-контролируемое двойное слепое исследование по оценке эффективности и безопасности препарата OAV101 для интратекального (ИТ) введения у пациентов с спинальной мышечной атрофией (СМА) типа 2 с поздним началом, в возрасте ≥ 2 и < 18 лет, ранее не получавших терапию, сидячих и никогда не ходивших

Педиатрия

Великобритания, Биоген Айдек Ресерч Лимитед

Протокол COAV101B12301

Дата начала исследования: 01.04.2022

53%

Долгосрочное расширенное исследование нусинерсена (BIIB058), применяемого в более высоких дозах у пациентов со спинальной мышечной атрофией, ранее принимавших участие в клиническом исследовании нусинерсена.

Педиатрия

Великобритания, Биоген Айдек Ресерч Лимитед

Протокол 232SМ302

Дата начала исследования: 01.05.2022

79%

Многоцентровое открытое мультикогортное исследование безопасности, фармакокинетики, фармакодинамики и эффективности препарата GNR-055 (АО ГЕНЕРИУМ, Россия) у пациентов с мукополисахаридозом II типа

Пульмонология

Россия, АО "ГЕНЕРИУМ"

Протокол IDB-MPS-II-III

Дата начала исследования: 03.09.2021

91%

Многоцентровое, открытое, дополнительное исследование, проводимое в одной группе, для оценки долгосрочной безопасности и эффективности окрелизумаба у участников с рассеянным склерозом, перешедших из других исследований

Неврология

Швейцария, Ф.Хоффманн-Ля Рош Лтд.

Протокол MN43964

Дата начала исследования: 27.07.2022

100%

Рандомизированное двойное слепое исследование с двойной маскировкой в параллельных группах по оценке эффективности и безопасности ремибрутиниба по сравнению с терифлуномидом у участников с рецидивирующим рассеянным склерозом с последующим продолжением лечения ремибрутинибом в открытом режиме

Неврология

Швейцария, Новартис Фарма АГ

Протокол CLOU064C12302

Дата начала исследования: 28.02.2022

90%

Продленное многоцентровое открытое несравнительное клиническое исследование для оценки эффективности и безопасности длительного применения препарата BCD-132 (ЗАО БИОКАД) у пациентов с рассеянным склерозом, ранее получавших терапию в рамках клинических исследований ЗАО БИОКАД

Терапия (общая)Неврология

Россия, ЗАО «БИОКАД»

Протокол BCD-132-EXT

Дата начала исследования: 15.02.2022

80%

Неврология

Швейцария, Новартис Фарма АГ

Протокол CLOU064C12301

Дата начала исследования: 14.02.2022

90%

Многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое исследование 3-й фазы с двойной маскировкой, в котором оценивается безопасность и эффективность окрелизумаба в сравнении с финголимодом у детей и подростков с рецидивирующе-ремитирующим рассеянным склерозом

Неврология

Швейцария, Ф.Хоффманн-Ля Рош Лтд.

Протокол WN42086

Дата начала исследования: 12.01.2022

60%

Многоцентровое рандомизированное двойное слепое исследование III фазы, проводимое с целью оценки эффективности, безопасности и переносимости препарата IMU-838 в сравнении с плацебо при лечении взрослых пациентов с рецидивирующим рассеянным склерозом (ENSURE-2)

Неврология

Германия, «Иммьюник АГ»

Протокол P3-IMU-838-RMS-02

Дата начала исследования: 01.02.2022

33%

96-недельное, проспективное, многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование фазы 3, проводимое с целью сравнения эффективности и безопасности маситиниба в дозе 4,5 мг/кг/сутки и плацебо при лечении пациентов с первично-прогрессирующим или вторично-прогрессирующим безрецидивным рассеянным склерозом

Неврология

Франция, AB SCIENCE

Протокол AB20009

Дата начала исследования: 20.12.2021

91%

Клинические исследования