Клинические исследования

Многоцентровое рандомизированное двойное слепое исследование III фазы, проводимое с целью оценки эффективности, безопасности и переносимости препарата IMU-838 в сравнении с плацебо при лечении взрослых пациентов с рецидивирующим рассеянным склерозом (ENSURE-2)

Долгосрочное расширенное исследование нусинерсена (BIIB058), применяемого в более высоких дозах у пациентов со спинальной мышечной атрофией, ранее принимавших участие в клиническом исследовании нусинерсена.

Рандомизированное открытое многоцентровое исследование III фазы для сравнения энтректиниба и кризотиниба у пациентов с местнораспространенным или метастатическим немелкоклеточным раком легкого с перестройкой гена ROS1 с метастазами в центральную нервную систему или без них

Программа расширенного доступа к терапии олипудазой альфа для заместительной ферментной терапии у пациентов с хроническим дефицитом кислой сфингомиелиназы

Безопасность и эффективность соматропина при различных вариантах низкорослости

Восоритид для коррекции низкорослости при синдроме Шерешевского-Тернера

CRIM-статус и долгосрочное наблюдение пациентов с болезнью Помпе

Субрегистр болезни Помпе: беременность

96-недельное, проспективное, многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование фазы 3, проводимое с целью сравнения эффективности и безопасности маситиниба в дозе 4,5 мг/кг/сутки и плацебо при лечении пациентов с первично-прогрессирующим или вторично-прогрессирующим безрецидивным рассеянным склерозом

Исследование I/II фазы перорального ингибитора TRK ларотректиниба у детей с распространенными солидными или первичными опухолями центральной нервной системы

Безопасность и эффективность лечения препаратом Гроутропин®-II у детей с низкорослостью

Корзинное исследование восиротида у детей с синдромом Шерешевского-Тернера, дефицитом SHOX и синдромом Нунан

Долгосрочное исследование исходов болезни Помпе

Алглюкозидаза альфа у детей с младенческой формой болезни Помпе возрастом до 6 месяцев

Корзинное исследование II фазы по оценке TRK-ингибитора ларотректиниба для перорального приёма у пациентов с опухолями, позитивными по наличию слияний генов NTRK

Криоконсервация коры яичников у девочек с синдромом Шерешевского-Тернера (CRYO-X0)

Роль ангиоМРТ сердца в диагностике сердечно-сосудистых аномалий у женщин с синдромом Шерешевского-Тернера

Протокол регистра пациентов с болезнью Помпе

Baby-COMET: авалглюкозидаза альфа у детей при инфантильной форме болезни Помпе

Рандомизированное, многоцентровое исследование, состоящее из двух частей (двойное слепое: инклизиран по сравнению с плацебо [год 1], за которым следует открытое исследование инклизирана [год 2]) для оценки безопасности, переносимости и эффективность инклизирана у подростков (от 12 до 18 лет) с гетерозиготной семейной гиперхолестеринемией и повышенным уровнем ЛПНП-холестерина (ORION-16)