Клинические исследования

Рандомизированное, многоцентровое исследование, состоящее из двух частей (двойное слепое: инклизиран по сравнению с плацебо [год 1], за которым следует открытое исследование инклизирана [год 2]) для оценки безопасности, переносимости и эффективность инклизирана у подростков (от 12 до 18 лет) с гетерозиготной семейной гиперхолестеринемией и повышенным уровнем ЛПНП-холестерина (ORION-16)

Многоцентровое проспективное открытое без контрольной группы исследование II фазы по оценке безопасности, переносимости и фармакокинетики препарата селексипаг у детей с легочной артериальной гипертензией

Основной протокол для кризотиниба: Открытое дополнительное исследование с участием пациентов из спонсируемых компанией «Пфайзер» клинических исследований кризотиниба

Генетические и эпигенетические основы дисфункции внутреннего уха при синдроме Шерешевского-Тернера (EPIHEAR)

Исследование безопасности и эффективности сомапацитана у детей с нарушениями роста (REAL 9)

POMPE: исследование естественного течения болезни Помпе

TRIPOD: снижение частоты введения алглюкозидазы альфа при болезни Помпе с поздним началом

Двойное слепое рандомизированное исследование в 3 группах длительностью 2 года, направленное на доказательство не меньшей эффективности и безопасности офатумумаба и сипонимода в сравнении с финголимодом у детей с рассеянным склерозом, с последующей открытой терапией в продленной части исследования

Исследование долгосрочной безопасности и иммуногенности терапии олипудазой альфа в реальной клинической практике у педиатрических пациентов младше 2 лет с дефицитом кислой сфингомиелиназы

Пероральная и трансдермальная терапия эстрогенами при синдроме Шерешевского-Тернера

Сравнительное исследование эффективности сомапацитана и Нордитропина® у детей с нарушениями роста (REAL 8)

Разработка стратегии ведения пациентов с поздней формой болезни Помпе

RESOLUTE: генная терапия болезни Помпе с поздним началом

Открытое многоцентровое исследование по оценке эффективности лечения окрелизумабом лептоменингеального воспаления у пациентов с рассеянным склерозом (LEGATO)

Менструальноподобные выделения на фоне терапии прогестероном у пациенток с синдромом Шерешевского-Тернера

Мышечные биомаркеры при болезни Помпе: неинвазивное пилотное МР-исследование

ROSSELLA: ципаглюкозидаза альфа с миглустатом у детей с инфантильной формой болезни Помпе

Многоцентровое рандомизированное двойное слепое исследование III фазы, проводимое с целью оценки эффективности, безопасности и переносимости препарата IMU-838 в сравнении с плацебо при лечении взрослых пациентов с рецидивирующим рассеянным склерозом (кодовое обозначение: ENSURE-1)

Гепатопатия при синдроме Шерешевского-Тернера: анализ определяющих факторов

Лимфостаз, воспаление низкой степени и сосудистая сеть при синдроме Шерешевского-Тернера (TSCOR_V)