Клинические исследования

Рандомизированное двойное слепое исследование с двойной маскировкой в параллельных группах по оценке эффективности и безопасности ремибрутиниба по сравнению с терифлуномидом у участников с рецидивирующим рассеянным склерозом с последующим продолжением лечения ремибрутинибом в открытом режиме

Проводимое в единственной группе открытое исследование I/II фазы для оценки фармакокинетики, безопасности / переносимости и эффективности селуметиниба в гранулированной лекарственной форме у детей в возрасте от ≥ 1 года до < 7 лет с симптоматическими неоперабельными плексиформными нейрофибромами (ПН), обусловленными нейрофиброматозом типа 1 (НФ1) (SPRINKLE)

Идентификация Y-хромосомы во внеклеточной ДНК у пациенток с синдромом Шерешевского-Тернера

Исследование лонапегсоматропина в сравнении с соматропином при синдроме Шерешевского-Тернера

Регистр пациентов с лизосомными болезнями накопления

FORTIS: исследование генной терапии у пациентов с поздней формой болезни Помпе

Галсульфаза GNR-071: эффективность, безопасность, иммуногенность при МПС IV типа в сравнении с Наглазимом ®

Продленное многоцентровое открытое несравнительное клиническое исследование для оценки эффективности и безопасности длительного применения препарата BCD-132 (ЗАО БИОКАД) у пациентов с рассеянным склерозом, ранее получавших терапию в рамках клинических исследований ЗАО БИОКАД

Патогенетические основы аортопатии и патологии аортального клапана

Глобальный регистр пациентов с болезнью Помпе

Mini-COMET: безопасность и эффективность авалглюкозидазы альфа у детей с инфантильной формой болезни Помпе

Галсульфаза GNR-071: эффективность, безопасность, иммуногенность при МПС IV типа

Рандомизированное двойное слепое исследование с двойной маскировкой в параллельных группах по оценке эффективности и безопасности ремибрутиниба по сравнению с терифлуномидом у участников с рецидивирующим рассеянным склерозом с последующим продолжением лечения ремибрутинибом в открытом режиме

Криоконсервация ткани яичников у пациентов с риском дисфункции яичников, преждевременной яичниковой недостаточности и при клинических показаниях к гонадэктомии

Система поддержки молодых пациентов с эндокринными заболеваниями (YESS!)

Когнитивные и неврологические проявления болезни Помпе

Дополнительная терапия болезни Помпе с поздним началом: препарат S-606001

Многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое исследование 3-й фазы с двойной маскировкой, в котором оценивается безопасность и эффективность окрелизумаба в сравнении с финголимодом у детей и подростков с рецидивирующе-ремитирующим рассеянным склерозом

Исследование фазы 3b для оценки действия нусинерсена (BIIB058) в более высоких дозах у пациентов со спинальной мышечной атрофией, ранее получавших рисдиплам.

Образовательно-диагностический проект по болезни Гоше и дефиците кислой сфингомиелиназы