Клинические исследования

Многоцентровое рандомизированное двойное слепое исследование III фазы, проводимое с целью оценки эффективности, безопасности и переносимости препарата IMU-838 в сравнении с плацебо при лечении взрослых пациентов с рецидивирующим рассеянным склерозом (кодовое обозначение: ENSURE-1)

Гепатопатия при синдроме Шерешевского-Тернера: анализ определяющих факторов

Лимфостаз, воспаление низкой степени и сосудистая сеть при синдроме Шерешевского-Тернера (TSCOR_V)

Авалглюкозидаза альфа при беременности

13C-MР-спектроскопия мышц у пациентов с гликогенозами

Открытое несравнительное клиническое исследование безопасности и эффективности аденоассоциированного вирусного вектора с геном SMN (ANB-004 (АО БИОКАД, Россия)) при его однократном внутривенном введении в возрастающих дозах детям со спинальной мышечной атрофией

Оценка биохимических маркеров и клиническое исследование болезни Ниманна-Пика, тип C

Применение микроРНК при дефиците гормона роста (ГР-мкРНК2)

Датское исследование криоконсервирования при синдроме Шерешевского-Тернера (DANTE)

Исследование антител и биомаркеров крови у пациентов с поздним началом болезни Помпе

PEARL: пренатальная ферментозаместительная терапия лизосомных болезнях накопления.

Исследование фазы 3b для оценки действия нусинерсена (BIIB058) в более высоких дозах у пациентов со спинальной мышечной атрофией, ранее получавших рисдиплам.

Международное многоцентровое рандомизированное двойное слепое двойное маскированное исследование эффективности и безопасности препарата BCD-132 (ЗАО БИОКАД, Россия) с использованием активного препарата сравнения (терифлуномид) для лечения пациентов с рассеянным склерозом

Китайское пострегистрационное исследование авалглюкозидазы альфа у пациентов с инфантильной формой болезни Помпе

ARNseq-Musc: транскриптомный анализ РНК мышечной ткани пациентов с редкими мышечными заболеваниями

Рандомизированное плацебо-контролируемое двойное слепое исследование по оценке эффективности и безопасности препарата OAV101 для интратекального (ИТ) введения у пациентов с спинальной мышечной атрофией (СМА) типа 2 с поздним началом, в возрасте ≥ 2 и < 18 лет, ранее не получавших терапию, сидячих и никогда не ходивших

Открытое расширенное исследование для оценки долгосрочной безопасности, переносимости и эффективности профилактики марстацимабом у пациентов с тяжелой гемофилией А или В с наличием ингибиторов или без них

Открытое проспективное исследование по изучению клинической эффективности, безопасности и фармакокинетических свойств нормального иммуноглобулина человека БиоГам 100 мг/мл, применяемого внутривенно в качестве заместительной терапии у пациентов с первичным иммунодефицитом (ПИД) с преимущественным нарушением синтеза антител

Фаза 3 исследования внутривенного применения Trappsol® Cyclo™ у детей и взрослых с болезнью Ниманна-Пика типа C1 (TransportNPC)

Криоконсервация ткани при гонадном дисгенезе