Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Фонд «Круг Добра» включил в Перечень новое заболевание и препарат для его лечения
Луспатерцепт показан взрослым для лечения трансфузионно-зависимой анемии, вызванной миелодиспластическими синдромами (МДС) очень низкого, низкого и промежуточного риска и анемии, ассоциированной с трансфузионно-зависимой и нетрансфузионно-зависимой бета-талассемией.
Источники:
Инструкция по медицинскому применению лекарственного препарата реблозил (reblozyl®). Международное непатентованное наименование: луспатерцепт.
Kattamis A, Musallam KM, Perrotta S, et al. Safety data from the dose-finding cohorts: a phase 2A study of luspatercept in pediatric patients with beta-thalassemia. Abstract P1516. Presented at the European Hematology Association 2024 Hybrid Congress; June 13-16, 2024; Madrid, Spain.
В октябре Экспертный совет Фонда «Круг добра» включил в свой Перечень бета-талассемию как отдельную нозологию. Для ее лечения Фонд будет закупать препарат луспатерцепт.
Луспатерцепт — первый стимулятор эритропоэза, одобренный для лечения трансфузионно-зависимой β-талассемии. Согласно инструкции по применению, он может применяться только у взрослых пациентов. Но в 2024 году были представлены промежуточные результаты исследования его безопасности у детей от 12 лет: профиль безопасности соответствовал наблюдаемому у взрослых пациентов. На основании этих данных Экспертный совет единогласно предложил включить луспатерцепт в перечень Фонда.
Бета-талассемия уже была включена в перечень Фонда в составе гемоглобинопатий. Для них Фонд закупает иммуноглобулин — он необходим после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток. Теперь заболевание будет отдельно выделено в Перечне, так как детям с этим заболеванием Фонд будет обеспечивать закупку препарата патогенетической терапии.
Узнать больше
Бета-талассемия: карточка заболевания в «Орфаскопе».
Луспатерцепт: карточка препарата в «Орфаскопе».
Луспатерцепт — первый стимулятор эритропоэза, одобренный для лечения трансфузионно-зависимой β-талассемии. Согласно инструкции по применению, он может применяться только у взрослых пациентов. Но в 2024 году были представлены промежуточные результаты исследования его безопасности у детей от 12 лет: профиль безопасности соответствовал наблюдаемому у взрослых пациентов. На основании этих данных Экспертный совет единогласно предложил включить луспатерцепт в перечень Фонда.
Бета-талассемия уже была включена в перечень Фонда в составе гемоглобинопатий. Для них Фонд закупает иммуноглобулин — он необходим после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток. Теперь заболевание будет отдельно выделено в Перечне, так как детям с этим заболеванием Фонд будет обеспечивать закупку препарата патогенетической терапии.
Узнать больше
Бета-талассемия: карточка заболевания в «Орфаскопе».
Луспатерцепт: карточка препарата в «Орфаскопе».
Источники
Министерство здравоохранения Российской Федерации. Инструкция по медицинскому применению лекарственного препарата реблозил (reblozyl®). Международное непатентованное наименование: луспатерцепт. Веб-сайт ГРЛС. ЛП-№(008772)-(РГ-RU) от 13.08.2024 г. Дата доступа: 06.10.2025 г.
Фонд «Круг Добра». Экспертный совет № 101 от 02.10.2025. Веб-сайт Фонда «Круг Добра». Дата доступа 08.10.2025 г.
Kattamis A, Musallam KM, Perrotta S, et al. Safety data from the dose-finding cohorts: a phase 2A study of luspatercept in pediatric patients with beta-thalassemia. Abstract P1516. Presented at the European Hematology Association 2024 Hybrid Congress; June 13-16, 2024; Madrid, Spain.
ClinicalTrials. Study of Safety & PK of Luspatercept (ACE-536) in Pediatric Participants With Beta (β)-Thalassemia. ClinicalTrials.gov ID NCT04143724. Sponsor Celgene. Last Update Posted 2025-10-02. Accessed 07.10.2025.
