- Круг ДобраФонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
ATX-код
M05BX07
Восоритид — модифицированный рекомбинантный натрийуретический пептид С, положительный регулятор эндохондрального роста кости [1].
Критерии для получения препарата [4]:
1. Ребенок с подтверждеднным диагнозом ахондроплазии;
2. Молекулярно-генетически подтвержденный диагноз: мутации в гене FGFR3;
3. Для детей 2х лет и старше: рентгенологический установленный костный возраст <14 лет у мальчиков и <13 лет у девочек
4. Прошло более 6 месяцев после снятия аппарата внешней фиксации, использовавшегося для удлинения нижних или верхних конечностей.
Источники
1. European Medicines Agency. Voxzogo: EPAR - Product information. EMA website. Last updated: 09.09.2021. Accessed 13.08.2025.
2. Государственный реестр лекарственных средств. Лекарственные препараты. Дата доступа 08.10.2025.
3. Министерство здравоохранения Российской Федерации. Рубрикатор клинических рекомендаций. Дата доступа: 08.10.2025.
4. Фонд «Круг Добра». Перечень категорий детей. Веб-сайт. Дата доступа 07.10.2025.
Показания
Восоритид показан для лечения ахондроплазии у пациентов от 4 месяцев и старше, у которых не закрылись эпифизарные зоны роста [1].Способ применения
Восоритид вводится ежедневно в виде подкожной инъекции. Доза рассчитывается по массе тела, составляет от 15 до 30 мкг/кг, при этом более высокая доза назначается самым маленьким детям. Лечение прекращается, когда потенциал роста исчерпан. Это определяется скоростью роста менее 1,5 см/год и закрытием эпифизарных зон роста [1].ГРЛС
В 2025 году восоритид не зарегистрирован в Государственном реестре лекарственных средств [2].Клинические рекомендации
В 2025 году нет российских клинических рекомендаций по ахондроплазии [3].Критерии фонда «Круг Добра»
В 2025 году в России дети с ахондроплазией получают восоритид через фонд «Круг Добра» [4].Критерии для получения препарата [4]:
1. Ребенок с подтверждеднным диагнозом ахондроплазии;
2. Молекулярно-генетически подтвержденный диагноз: мутации в гене FGFR3;
3. Для детей 2х лет и старше: рентгенологический установленный костный возраст <14 лет у мальчиков и <13 лет у девочек
4. Прошло более 6 месяцев после снятия аппарата внешней фиксации, использовавшегося для удлинения нижних или верхних конечностей.
Механизм действия
Восоритид действует как положительный регулятор эндохондрального роста кости: способствует пролиферации и дифференцировке хондроцитов [3].Источники
1. European Medicines Agency. Voxzogo: EPAR - Product information. EMA website. Last updated: 09.09.2021. Accessed 13.08.2025.
2. Государственный реестр лекарственных средств. Лекарственные препараты. Дата доступа 08.10.2025.
3. Министерство здравоохранения Российской Федерации. Рубрикатор клинических рекомендаций. Дата доступа: 08.10.2025.
4. Фонд «Круг Добра». Перечень категорий детей. Веб-сайт. Дата доступа 07.10.2025.
Новости и обновления
Фонд «Круг Добра» включил в Перечень новое заболевание и препарат для его лечения
Теперь Фонд будет обеспечивать детей с бета-талассемией препаратом луспатерцепт.
3 и 4 октября в Москве проходит конференция по редким коагулопатиям
Научно-практическая конференция «Диагностика и лечение орфанных нарушений гемостаза» проходит очно и есть возможность участвовать онлайн. Организаторы: ФГБУ «НМИЦ гематологии» Минздрава России, ФГБУ «НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева» Минздрава России, Национальная ассоциация экспертов по редким заболеваниям (НАЭРЕЗ).
День осведомленности о болезни Гоше
Не пропустите редкое заболевание в своей практике.
НАЭРЕЗ и Российский центр неврологии и нейронаук запускают масштабное исследование СМА
Исследование станет основой для Национального регистра взрослых пациентов со СМА. Подробности проекта обсуждают 30 сентября на вебинаре.
День осведомленности об атипичном гемолитико-уремическом синдроме
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
МПС II типа: новые клинические рекомендации
Союз педиатров России и Ассоциация медицинских генетиков подготовили новые рекомендации по мукополисахаридозу II типа. Есть изменения в разделах классификации, лечения, реабилитации, диспансерного наблюдения.
День осведомленности о семейной средиземноморской лихорадке
Не пропустите редкий диагноз в своей практике
Легочная гипертензия у детей: новые клинические рекомендации
Приводим краткий обзор новых клинических рекомендаций по редкому заболеванию.
День осведомленности о дефиците лизосомной кислой липазы
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.