Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Селуметиниб
Зарегистрирован в РФ
- Круг ДобраФонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
ATX-код
L01EE04
Селуметиниб блокирует ферменты MEK1/2, которые участвуют в сигнальном пути RAS-MAPK [1]. Через этот сигнальный путь происходит регуляция процессов клеточной пролиферации, дифференцировки и смерти [2]. MEK1/2 гиперактивны при нейрофиброматозе 1 типа, что приводит к неконтролируемому росту клеток. Блокируя эти ферменты, селуметиниб помогает замедлить рост опухолевых клеток [1].
Показания
Селуметиниб применяется в качестве монотерапии симптоматических, неоперабельных плексиформных нейрофибром у пациентов с нейрофиброматозом 1 типа. Препарат разрешен к применению у детей от 3 лет и старше [1, 3].
Эффективность и безопасность
В марте 2024 года был опубликован систематический обзор и метаанализ, который включил 10 клинических исследований с участием 268 пациентов с нейрофиброматозом 1 типа и неоперабельными плексиформными нейрофибромами [4]. Вот результаты этого обзора.
Регистрация. Селуметиниб зарегистрирован в России под торговым наименованием Коселуго®. Дата окончания регистрации 01.04.2029 [3].
Источники
1. European Medicines Agency: Koselugo. Website: https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/koselugo#authorisation-details. Accessed 17.05.2025
2. Bahar, M.E., Kim, H.J. & Kim, D.R. Targeting the RAS/RAF/MAPK pathway for cancer therapy: from mechanism to clinical studies. Sig Transduct Target Ther 8, 455 (2023). https://doi.org/10.1038/s41392-023-01705-z
3. Государственный реестр лекарственных препаратов. Коселуго: листок-вкладыш информация для пациента. ЛП-N=(005053)-(РГ-RU) от 26.03.2025. Вебсайт https://grls.rosminzdrav.ru/Grls_View_v2.aspx?routingGuid=bda7af02-06d1-4601-b98e-46f540701869 Дата доступа: 17.05.2025 г.
4. Han Y, Li B, Yu X, Liu J, Zhao W, Zhang D, Zhang J. Efficacy and safety of selumetinib in patients with neurofibromatosis type 1 and inoperable plexiform neurofibromas: a systematic review and meta-analysis. J Neurol. 2024 May;271(5):2379-2389. doi: 10.1007/s00415-024-12301-8.
Показания
Селуметиниб применяется в качестве монотерапии симптоматических, неоперабельных плексиформных нейрофибром у пациентов с нейрофиброматозом 1 типа. Препарат разрешен к применению у детей от 3 лет и старше [1, 3].
Эффективность и безопасность
В марте 2024 года был опубликован систематический обзор и метаанализ, который включил 10 клинических исследований с участием 268 пациентов с нейрофиброматозом 1 типа и неоперабельными плексиформными нейрофибромами [4]. Вот результаты этого обзора.
- Показатель эффективности лечения: 68.0% достигли полного или частичного ответа на терапию.
- Частота контроля заболевания: 96.8% достигли полного или частичного ответа на терапию или стабилизации состояния.
- Частота прогрессирования заболевания: 1.4%.
- Частота улучшения заболевания: 75.3% для болевого синдрома и 77,8% для моторных нарушений.
- Нежелательные явления в большинстве были легкой степени тяжести, наиболее распространенными из которых стали желудочно-кишечные реакции. В 62,5% отмечалась диарея и в 54,5% рвота [4]. .
Регистрация. Селуметиниб зарегистрирован в России под торговым наименованием Коселуго®. Дата окончания регистрации 01.04.2029 [3].
Источники
1. European Medicines Agency: Koselugo. Website: https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/koselugo#authorisation-details. Accessed 17.05.2025
2. Bahar, M.E., Kim, H.J. & Kim, D.R. Targeting the RAS/RAF/MAPK pathway for cancer therapy: from mechanism to clinical studies. Sig Transduct Target Ther 8, 455 (2023). https://doi.org/10.1038/s41392-023-01705-z
3. Государственный реестр лекарственных препаратов. Коселуго: листок-вкладыш информация для пациента. ЛП-N=(005053)-(РГ-RU) от 26.03.2025. Вебсайт https://grls.rosminzdrav.ru/Grls_View_v2.aspx?routingGuid=bda7af02-06d1-4601-b98e-46f540701869 Дата доступа: 17.05.2025 г.
4. Han Y, Li B, Yu X, Liu J, Zhao W, Zhang D, Zhang J. Efficacy and safety of selumetinib in patients with neurofibromatosis type 1 and inoperable plexiform neurofibromas: a systematic review and meta-analysis. J Neurol. 2024 May;271(5):2379-2389. doi: 10.1007/s00415-024-12301-8.
Новости и обновления
Фонд «Круг Добра» включил в Перечень новое заболевание и препарат для его лечения
Теперь Фонд будет обеспечивать детей с бета-талассемией препаратом луспатерцепт.
3 и 4 октября в Москве проходит конференция по редким коагулопатиям
Научно-практическая конференция «Диагностика и лечение орфанных нарушений гемостаза» проходит очно и есть возможность участвовать онлайн. Организаторы: ФГБУ «НМИЦ гематологии» Минздрава России, ФГБУ «НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева» Минздрава России, Национальная ассоциация экспертов по редким заболеваниям (НАЭРЕЗ).
День осведомленности о болезни Гоше
Не пропустите редкое заболевание в своей практике.
НАЭРЕЗ и Российский центр неврологии и нейронаук запускают масштабное исследование СМА
Исследование станет основой для Национального регистра взрослых пациентов со СМА. Подробности проекта обсуждают 30 сентября на вебинаре.
День осведомленности об атипичном гемолитико-уремическом синдроме
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
МПС II типа: новые клинические рекомендации
Союз педиатров России и Ассоциация медицинских генетиков подготовили новые рекомендации по мукополисахаридозу II типа. Есть изменения в разделах классификации, лечения, реабилитации, диспансерного наблюдения.
День осведомленности о семейной средиземноморской лихорадке
Не пропустите редкий диагноз в своей практике
Легочная гипертензия у детей: новые клинические рекомендации
Приводим краткий обзор новых клинических рекомендаций по редкому заболеванию.
День осведомленности о дефиците лизосомной кислой липазы
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.