Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Препараты
Селуметиниб

Селуметиниб
Зарегистрирован в РФ
  • Круг Добра
    Фонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
ATX-код
L01EE04
Селуметиниб блокирует ферменты MEK1/2, которые участвуют в сигнальном пути RAS-MAPK [1]. Через этот сигнальный путь происходит регуляция процессов клеточной пролиферации, дифференцировки и смерти [2]. MEK1/2 гиперактивны при нейрофиброматозе 1 типа, что приводит к неконтролируемому росту клеток. Блокируя эти ферменты, селуметиниб помогает замедлить рост опухолевых клеток [1].

Показания
Селуметиниб применяется в качестве монотерапии симптоматических, неоперабельных плексиформных нейрофибром у пациентов с нейрофиброматозом 1 типа. Препарат разрешен к применению у детей от 3 лет и старше [1, 3].

Эффективность и безопасность
В марте 2024 года был опубликован систематический обзор и метаанализ, который включил 10 клинических исследований с участием 268 пациентов с нейрофиброматозом 1 типа и неоперабельными плексиформными нейрофибромами [4]. Вот результаты этого обзора.
  • Показатель эффективности лечения: 68.0% достигли полного или частичного ответа на терапию.
  • Частота контроля заболевания: 96.8%  достигли полного или частичного ответа на терапию или стабилизации состояния. 
  • Частота прогрессирования заболевания: 1.4%.
  • Частота улучшения заболевания: 75.3% для болевого синдрома и 77,8% для моторных нарушений.
  • Нежелательные явления в большинстве были легкой степени тяжести, наиболее распространенными из которых стали желудочно-кишечные реакции. В 62,5% отмечалась диарея и в 54,5% рвота  [4]. .

Регистрация. Селуметиниб зарегистрирован в России под торговым наименованием Коселуго®. Дата окончания регистрации 01.04.2029 [3].

Источники
1. European Medicines Agency: Koselugo. Website: https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/koselugo#authorisation-details. Accessed 17.05.2025
2. Bahar, M.E., Kim, H.J. & Kim, D.R. Targeting the RAS/RAF/MAPK pathway for cancer therapy: from mechanism to clinical studies. Sig Transduct Target Ther 8, 455 (2023). https://doi.org/10.1038/s41392-023-01705-z
3. Государственный реестр лекарственных препаратов. Коселуго: листок-вкладыш информация для пациента. ЛП-N=(005053)-(РГ-RU) от 26.03.2025. Вебсайт https://grls.rosminzdrav.ru/Grls_View_v2.aspx?routingGuid=bda7af02-06d1-4601-b98e-46f540701869 Дата доступа: 17.05.2025 г.
4. Han Y, Li B, Yu X, Liu J, Zhao W, Zhang D, Zhang J. Efficacy and safety of selumetinib in patients with neurofibromatosis type 1 and inoperable plexiform neurofibromas: a systematic review and meta-analysis. J Neurol. 2024 May;271(5):2379-2389. doi: 10.1007/s00415-024-12301-8.

Новости и обновления

Фонд «Круг добра» утвердил новые препараты для закупки
Лекарственные препараты ревумениб, эфанесоктоког альфа и мацитентан в форме диспергируемых таблеток утверждены к закупке Фондом «Круг добра».
Новый подход к лечению интерстициального поражения легких при болезни Гоше 3 типа
Журнал «Frontiers in Pediatrics» опубликовал клинический случай интерстициального поражения легких у младенца с болезнью Гоше. Случай демонстрирует роль воспаления в патогенезе поражения легких при болезни Гоше и эффекты системных глюкокортикоидов и гидроксихлорохина.
Орфанный консорциум открыл доступ к сессиям II Орфанного Форума
Для просмотра доступны семь экспертных сессий по редким болезням и организации помощи пациентам под модерацией ключевых лидеров мнения.
Фонд «Круг добра» включил новое заболевание в Перечень
Экспертный совет Фонда «Круг добра» включил оптиконевромиелит в перечень заболеваний, а препарат для его лечения — в перечень закупок.
FDA ограничила применение Элевидиса при мышечной дистрофии Дюшенна
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) ограничила применение Элевидиса амбулаторными пациентами. Помио этого, FDA отозвало у компании-производителя статус технологической платформы и приостановила для нее клинические испытания генной терапии поясно-конечностной мышечной дистрофии.
Орфанный Консорциум стран СНГ опубликовал резолюцию по итогам II Орфанного Форума
Консорциум приглашает участников Форума и всех заинтересованных экспертов к обсуждению и направлению предложений.
Ферментозаместительная терапия при мукополисахаридозе VI типа: данные реальной клинической практики
Опубликованы результаты 15-летнего наблюдательного исследования пациентов с МПС VI типа.
День осведомленности о синдроме дефицита Glut1
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Новые клинические рекомендации по рассеянному склерозу
Обновились разделы терминов, классификации и лечения.