Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
- Круг ДобраФонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
Расбуриказа
ATX-код
V03AF07
Расбуриказа — рекомбинантная уратоксидаза, препарат для лечения гиперурикемии при синдроме острого лизиса опухоли [1].
Активное вещество. Уратоксидаза — фермент, который не вырабатывается у мелкопитающих. Расбуриказа получена на основе комплементарной ДНК, выделенной из модифицированного штамма Aspergillus flavus, экспрессируется в генетически модифицированном дрожжевом штамме Saccharomyces cerevisiae.
Механизм действия. Расбуриказа переводит нерастворимую мочевую кислоту в растворимый аллантоин, который выводится с мочой [2].
Эффективность. Пять клинических исследований продемонстрировали, что расбуриказа эффективно снижает уровень мочевой кислоты в плазме крови как у детей, так и у взрослых пациентов [1].Безопасность
Побочные эффекты в клинических исследованиях среди 347 пациентов: рвота (50%), лихорадка (46%), тошнота (27%), головная боль (26%), боль в животе (20%), запор (20%), диарея (20%), мукозит (15%), сыпь (13%).
Наиболее серьезные нежелательные реакции в клинических исследованиях с участием 703 пациентов: анафилаксия, кожная сыпь, гемолиз, метгемоглобинемия. Эти реакции наблюдались менее чем у 1% пациентов [1].
Источники
1. Ueng S. Rasburicase (Elitek): a novel agent for tumor lysis syndrome. Proc (Bayl Univ Med Cent). 2005 Jul;18(3):275-9. doi: 10.1080/08998280.2005.11928082.
2. Cairo MS. Prevention and treatment of hyperuricemia in hematological malignancies. Clin Lymphoma. 2002 Dec;3 Suppl 1:S26-31. doi: 10.3816/clm.2002.s.012.
Новости и обновления
В Москве проходит Орфанный форум по редким болезням
Эксперты из 13 стран обсудят ключевые вопросы организации медицинской помощи пациентам с редкими болезнями. Форум проходит сегодня, 26 июня, и завтра, 27 июня. Подключение бесплатное после регистрации.
День осведомленности о синдроме Драве
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
День осведомленности о болезни Тея-Cакса
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Иммунологические маркеры ингибиторной гемофилии: результаты эксплоративного исследования
В журнале Всемирной федерации гемофилии опубликовали исследование, посвященное поиску возможных иммунологических маркеров ингибиторной гемофилии А.
Новые клинические рекомендации по редким болезням
С 30 апреля по 30 мая 2025 года в рубрикаторе Минздрава появились новые клинические рекомендации по редким нарушениям обмена веществ и по редким болезням в эндокринологии, гематологии, онкологии, офтальмологии, нефрологии.
ВОЗ приняла первую в истории резолюцию по редким заболеваниям
Документ призывает Генерального директора ВОЗ разработать Глобальный план действий по редким заболеваниям.
17 мая — день осведомленности о нейрофиброматозе 1 типа
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Фонд «Круг добра» обновил перечень заболеваний, для которых закупает лекарственные препараты и медицинские изделия
Обновления Перечня заболеваний: три заболевания исключили, четыре новых нозологии внесли.
В Петербурге начали обследовать новорожденных на дефицит декарбоксилазы ароматических L-аминокислот
Скрининг проводят с 1 мая 2025 года.