Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Главная
Препараты
Церлипоназа альфа

Церлипоназа альфа
  • Круг Добра
    Фонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими заболеваниями
ATX-код
A16AB17
Рекомбинантная форма лизосомального фермента трипептидил-пептидазы 1, TPP1.


Показания

Лечение нейронального цероидного липофусциноза 2 типа, дефицита трипептидил-пептидазы 1, TPP1. В EMA зарегистрирован для взрослых и детей с рождения, в FDA — для взрослых и детей с 3 лет [1,2].


ГРЛС

В 2025 году церлипоназа альфа не зарегистрирован в России [3].


Способ применения

препарат вводится один раз в две недели посредством интравентрикулярной инфузии в дозе:
  • в дозе 300 мг для пациентов от 3 лет [2],
  • подобранной по возрасту и весу дозе для детей меньше 2 лет [1].

Действующее вещество

Рекомбинантная форма человеческой трипептидил-пептидазы-1 (rhTPP1). Представляет собой протеолитически неактивный профермент [1].


Механизм действия

В форме профермента поглощается клетками-мишенями, транспортируется в лизосомы и активируется уже там. Активированная форма включается в процесс расщепления трипептидов [1].


Источники

1. European Medicines Agency. Brineura: EPAR — Product Information. EMA website. First published: 22.06.2017. Last updated: 22.11.2024. Accessed 12.12.2023.

2. FDA. BRINEURA Prescribing Information. Original Approval date: Aprilr, 2017. FDA Website. Accessed 28.08.2025.

3. Государственный реестр лекарственных средств. Веб-сайт.  Дата доступа 29.08.2025 г.

Новости и обновления

День осведомленности о синдроме Шерешевского-Тернера
не пропустите редкий диагноз в своей практике
Российский день осведомленности об НЦЛ 2 типа
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Фонд «Круг добра» утвердил новые препараты для закупки
Лекарственные препараты ревумениб, эфанесоктоког альфа и мацитентан в форме диспергируемых таблеток утверждены к закупке Фондом «Круг добра».
Новый подход к лечению интерстициального поражения легких при болезни Гоше 3 типа
Журнал «Frontiers in Pediatrics» опубликовал клинический случай интерстициального поражения легких у младенца с болезнью Гоше. Случай демонстрирует роль воспаления в патогенезе поражения легких при болезни Гоше и эффекты системных глюкокортикоидов и гидроксихлорохина.
Орфанный консорциум открыл доступ к сессиям II Орфанного Форума
Для просмотра доступны семь экспертных сессий по редким болезням и организации помощи пациентам под модерацией ключевых лидеров мнения.
Фонд «Круг добра» включил новое заболевание в Перечень
Экспертный совет Фонда «Круг добра» включил оптиконевромиелит в перечень заболеваний, а препарат для его лечения — в перечень закупок.
FDA ограничила применение Элевидиса при мышечной дистрофии Дюшенна
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) ограничила применение Элевидиса амбулаторными пациентами. Помио этого, FDA отозвало у компании-производителя статус технологической платформы и приостановила для нее клинические испытания генной терапии поясно-конечностной мышечной дистрофии.
Орфанный Консорциум стран СНГ опубликовал резолюцию по итогам II Орфанного Форума
Консорциум приглашает участников Форума и всех заинтересованных экспертов к обсуждению и направлению предложений.
Ферментозаместительная терапия при мукополисахаридозе VI типа: данные реальной клинической практики
Опубликованы результаты 15-летнего наблюдательного исследования пациентов с МПС VI типа.