Асфотаза альфа

Рекомбинантная форма неспецифический тканевой щелочной фосфатазы для лечения десткой формы гипофосфатази с костными проявлениями.

Показания

Препарат показан пациентам с детской формой гипофосфатазии для лечения костных проявлений заболевания.

Способ применения

Асфотазу альфа вводят подкожно 3 раза в неделю в дозе 2 мг/кг массы тела либо 6 раз в неделю в дозе 1 мг/кг. Объем вводимого за 1 инъекцию лекарственного препарата не должен превышать 1 мл. При необходимости введения большего объема делают несколько инъекций в разные места [1].

ГРЛС

В 2025 году асфотаза альфа зарегистрирована в Государственном реестре лекарственных средств. Регистрация заканчивается в январе 2029 года [2].

Клинические рекомендации

В 2025 году асфотаза альфа входит в российские клинические рекомендации по гипофосфатазии [1].

Критерии фонда «Круг Добра»

В 2025 году в России дети с гипофосфатазией получают асфотазу альфа через фонд «Круг Добра» [3].

Критерии фонда «Круг Добра» для назначения асфотазы альфа ребенку [3]:
1. Активность щелочной фосфатазы ниже нижней границы нормы согласно полу и возрасту, подтвержденная трижды.
2. Есть патогенный или вероятно патогенного варианта в гене ALPL в гомозиготном, компаунд-гетерозиготном состоянии или в гетерозиготном состоянии с доказанным доминантно-негативным эффектом.
или
Есть вариант в гене ALPL в гетерозиготном состоянии в сочетании с повышенным уровнем в крови витамина B6 и/или фосфаэтаноламина в моче.
или
Не выявлены варианты в гене ALPL, но повышенный уровень натуральных субстратов ТНЩФ — витамина B6 в крови и/или фосфаэтаноламина в моче;

3. Раннее атравматичное выпадение зубов.
или
Рахитоподобные изменения скелета.
или
Рентгенологические признаки изменения структуры костной ткани, характерных для гипофосфатазии: остеомаляция, участки гипоминерализации в виде очагов разряжения округлой или вытянутой формы; расширение метафизов.
или
Нефрокальциноз/нефролитиаз;
или
В6 зависимые судороги.
или
Изменение костей черепа (краниосиностоз, позднее закрытие большого родничка, мембранозный череп).
или
Суставной синдром: контрактуры, хондрокальциноз, кальцинаты периартикулярной области, диффузный гиперостоз, артралгии и энтезопатии (у подростков и взрослых).

Механизм действия

Асфотаза альфа — рекомбинантная форма неспецифический тканевой щелочной фосфатазы, ТНЩФ. Это гибридный гликопротеин: помимо ТНЩФ, в структуру белка входит Fc-фрагмент иммуноглобулина G1 и дека-аспарагиновый пептид. За счетр ферментативной активности способствует минерализации скелета у пациентов с гипофосфатазией [4].



Источники

1. Союз педиатров России, Ассоциация медицинских генетиков, Национальная ассоциация детских реабилитологов. Клинические рекомендации. Нарушение обмена фосфора (Гипофосфатазия). Возраст категории: взрослые, дети. Утверждены Минздравом России в 2023 году. Веб-сайт Рубрикатора клинических рекомендаций. Дата доступа 22.10.2025 г.

2. Государственный реестр лекарственных средств. Листок-вкладыш — информация для пациента Стрензик^® ... раствор для подкожного введения. Действующее вещество: асфотаза альфа. ЛП-N=(004361)-(РГ-RU) от 22.01.2024. Сайт ГРЛС. Дата доступа 22.10.2025.

3. Фонд «Круг Добра». Перечень категорий детей. Веб-сайт. Дата доступа 07.10.2025.

4. European Medicines Agency. Strensiq: EPAR Product Information. EMA website. First published: 21.08.2020. Last updated: 22.07.2025. Accessed 22.10.2025.