Идурсульфаза бета

Идурсульфаза бета — рекомбинантная форма фермента идуронат-2-сульфатазы в двух формах: для внутривенного и интрацеребровентрикулярного введения.

Показания

Идурсульфаза бета показана для длительного лечения детей и взрослых с мукополисахаридозом II типа, но есть особенности в зависимости от формы выпуска препарата:

• раствор для внутривенного введения может использоваться у детей с рождения [1].
• раствор для интрацеребровентрикулярного введения может использоваться у детей после года и взрослых, но только если пациенты уже получают внутривенную ферментозаместительную терапию, хорошо переносят ее и нуждаются в улучшении симптомов центральной нервной системы [2].

Способ применения

Способ применения и дозы зависят от формы препарата:

• раствор для внутривенного введения вводится в дозе 0,5 мг/кг через периферический венозный катетер или через порт-систему [1],
• раствор для интрацеребровентрикулярного введения вводится через вентрикулярный резервуар в дозе 30 мг каждые 4 недели [2].

ГРЛС

В 2025 году идурсульфаза бета зарегистрирована в Государственном реестре лекарственных препаратов в двух формах: раствор для внутривенного введения и раствор для интрацеребровентрикулярного введения. Регистрация препарата для внутривенного введения заканчивается в августе 2028 года, а для интрацеребровентрикулярного введения — в ноябре 2025 года [1, 2].

Клинические рекомендации

Обе формы идурсульфазы бета входит в российские клинические рекомендации 2025 года по мукополисахаридозу II типа у детей [3].

Механизм действия

Идурсульфаза бета — рекомбинантная форма лизосомального фермента идуронат-2-сульфатазы. Препарат восполняет дефицит этого фермента и расщепляет гликозаминогликаны в лизосомах клеток [1,2].

Интравенозная форма идурсульфазы бета не проникает через гематоэнцефалический барьер и не достигает ЦНС. В этом преимущество интрацеребровентрикулярного введения: препарат проникает в ткани мозга и улучшает неврологические проявления мукополисахаридоза 2 типа [4].


Источники

1. Государственный реестр лекарственных средств. Листок-вкладыш — информация для пациента Хантераза, 2 мг/мл, концентрат для приготовления раствора для инфузий Действующее вещество: идурсульфаза бета. ЛП-№(002923)-(РГ-RU) от 02.08.2023 г. Веб-сайт ГРЛС. Дата доступа: 23.09.2025.

2. Государственный реестр лекарственных средств. Листок-вкладыш — информация для пациента Хантераза^® Нейро, 15 мг/мл, раствор для интрацеребровентрикулярного введения. Действующее вещество: идурсульфаза бета. ЛП-№(008620)-(РГ-RU) от 02.08.2023 г. Веб-сайт ГРЛС. Дата доступа: 23.09.2025.

3. Союз педиатров России, Ассоциация медицинских генетиков. Клинические рекомендации. Мукополисахаридоз II типа. Возрастная категория: дети. Утверждены Минздравом России в 2025 года. Веб-сайт рубрикатора клинических рекомендаций. Дата доступа: 22.09.2025 г.

4. Sohn YB, Yang A, Kim MS, Kim J, Kim JS, Oh Y, Jin DK. Efficacy and safety of idursulfase beta in the treatment of mucopolysaccharidosis II: A phase-3, 2-part study compared with a historical placebo cohort. Genet Med. 2025 Aug;27(8):101460. doi: 10.1016/j.gim.2025.101460.