Идурсульфаза

Идурсульфаза — рекомбинантная форма фермента идуронат-2-сульфатазы.

Показания 

Заместительная пожизненная ферментная терапия мукополисахаридоз II типа у детей и взрослых [1,2].

Способ применения

Вводится в дозе 0,5 мг/кг один раз в неделю в виде внутривенной инфузии продолжительностью 3 часа [2].

ГРЛС

В 2025 году идурсульфаза зарегистрирована в Государственном реестре лекарственных препаратов под одним торговым наименованием в форме , концентрат для приготовления раствора для инфузий. Регистрация бессрочная [3].

Клинические рекомендации

Идурсульфаза входит в российские клинические рекомендации 2025 года по мукополисахаридозу II типа у детей [2].

Механизм действия

Идурсульфаза — очищенная форма лизосомального фермента идуронат-2-сульфатазы. Препарат производится в клеточной линии человека, что обеспечивает профиль гликозилирования, аналогичный природному ферменту.

Внутривенное введение идурсульфазы обеспечивает поступление экзогенного фермента. Фермент связывается с поверхностными рецепторами клетки за счет остатков маннозо-6-фосфата. Клетка поглощает фермент, он попадает внутрь клеточных лизосом, где обеспечивает катаболизм накопленных гликозаминогликанов [4].



Источники

1. Государственный реестр лекарственных средств. Листок-вкладыш — информация для пациента Элапраза^®, 2 мг/мл, концентрат для приготовления раствора для инфузий. Действующее вещество: идурсульфаза. ЛП-№(001048)-(РГ-RU) от 13.06.2025 г. Веб-сайт ГРЛС. Дата доступа: 22.09.2025.

2. Союз педиатров России, Ассоциация медицинских генетиков. Клинические рекомендации. Мукополисахаридоз II типа. Возрастная категория: дети. Утверждены Минздравом России в 2025 года. Веб-сайт рубрикатора клинических рекомендаций. Дата доступа: 22.09.2025 г.

3. Государственный реестр лекарственных средств, ГРЛС. Лекарственные препараты. Веб-сайт ГРЛС. Дата доступа 13.08.2025.

4. European Medicines Agency. Elaprase: EPAR — Product Information. EMA website. First published: 25.03.2009. Last updated: 17.03.2025. Accessed 23.09.2025.