Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Зарегистрирован в РФ
  • 14 взн
    Программа льготного обеспечения в амбулаторных условиях пациентов, страдающих четырнадцатью редкими и высокозатратными нозологиями
ATX-код
A16AB11
Талиглюцераза альфа — рекомбинантная активная форма человеческого лизосомального фермента глюкоцереброзидазы. Катализирует гидролиз глюкоцереброзида с образованием глюкозы и церамида, снижая количество накопленного глюкоцереброзида [1]. Препарат получают клеток генетически модифицированной моркови [2]. От глюкоцереброзидазы человека талиглюцераза альфа отличается на две аминокислоты на N-конце и максимум на семь аминокислот на C-конце [1].


Показания

Талиглюцераза альфа предназначена для длительной ферментной заместительной терапии пациентов от 4 лет и старше с болезнью Гоше 1 типа [1,3].


Эффективность и безопасность: данные клинических исследований 

Эффективность и безопасность талиглюцеразы альфа исследовалась у 33 ранее нелеченных взрослых, у 11 ранее нелеченных детей и у 31 пациента, получавшего ранее имиглюцеразу [4]. Эффективность терапии оценивалась [4]:
  • по объему селезенки и печени,
  • количеству тромбоцитов,
  • концентрации гемоглобина,
  • биомаркерам заболевания.
Терапия талиглюцеразой альфа привела к улучшению показателей у ранее нелеченных пациентов или стабилизации состояния у пациентов, переведенных с имиглюцеразы по висцеральным, гематологическим и биомаркерным параметрам. Нежелательные явления в основном были легкой/умеренной степени тяжести и носили преходящий характер [4].

Приверженность и безопасность: данные реальной клинической практики

В 2023 году опубликовали результаты глобального исследования талиглюцеразы альфа в условиях реальной клинической практики. Участвовали 173 пациента из Израиля, Бразилии, Австралии.Средний возраст участников был 38 лет ( 2–87 лет). Медианная длительность лечения составила 2,7 лет (0,04–9,0 лет). Годовая приверженность лечению оставалась стабильной (≥95%) на протяжении всего периода исследования [5].

Анализ глобальной базы данных по безопасности Пфайзер по состоянию на июнь 2021 года) выявил:
19 нежелательных явлений (НЯ), которые были связаны с «определенным домашним применением» талиглюцеразы альфа;
14 НЯ, связанных с «возможным домашним применением» [5]..

42,4% этих НЯ были серьезными, но ни одно не привело к летальному исходу. 12 серьезных НЯ в пяти отдельных случаях)были расценены как связанные с лечением [5]:
  • 1 случай дискомфорта/боли в груди и гипертензии;
  • 1 случай эритемы, связанной с волдырем на пальце ноги (причинная связь не исключена);
  • боль в конечности;
  • рвота «фонтаном» и озноб, сопровождавшиеся учащённым морганием;
  • инфузионная реакция (зуд).


Источники
1. Инструкция по медицинскому применению лекарственного препарата Элисо. Международное непатентованное название: талиглюцераза альфа. ЛП-004410 от 06.09.2024. Государственный реестр лекарственных средств. Дата доступа 04.07.2025 г. 
2. Grabowski GA, Golembo M, Shaaltiel Y. Taliglucerase alfa: an enzyme replacement therapy using plant cell expression technology. Mol Genet Metab. 2014;112(1):1-8. DOI: 10.1016/j.ymgme.2014.02.011.
3. Клинические рекомендации. Болезнь Гоше: дети. Утверждены Минздравом России в 2024 году. Рубрикатор клинических рекомендаций. Дата доступа 15.06.2025 г.
4. Zimran A, Wajnrajch M, Hernandez B, Pastores GM. Taliglucerase alfa: safety and efficacy across 6 clinical studies in adults and children with Gaucher disease. Orphanet J Rare Dis. 2018 Feb 23;13(1):36. DOI: 10.1186/s13023-018-0776-8.
5. Revel-Vilk S, Mansfield R, Feder-Krengel N, Machtiger-Azoulay N, Kuter D, Szer J, Rosenbaum H, Ferreira DC, Ruhrman-Shahar N, Wajnrajch M, Zimran A. Real-World Experiences with Taliglucerase Alfa Home Infusions for Patients with Gaucher Disease: A Global Cohort Study. J Clin Med. 2023 Sep 12;12(18):5913. DOI: 10.3390/jcm12185913.

Новости и обновления