Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний
Эмицизумаб
Зарегистрирован в РФ
- 14 взнПрограмма льготного обеспечения в амбулаторных условиях пациентов, страдающих четырнадцатью редкими и высокозатратными нозологиями
ATX-код
B02BX06
Гуманизированное биспецифичное антитело к факторам свертывания крови IXa и X для лечения гемофилии А. Обладает кофакторной активностью, аналогичной фактору свертывания VIIIa [1]. Это относительно новый лекарственный препарат: впервые он был одобрен для лечения гемофилии А в 2017 году [1].
Эффективность. Годовая частота кровотечений, потребовавших лечения, оставалась низкой: средняя 0.7–1.3, медианная 0.0–1.4. У 66.7% пациентов не было кровотечений, потребовавших лечения.
Безопасность. Частота нежелательных явлений, связанных с лечением, варьировала от 0 % до 60 %, причем наиболее частыми были реакции в месте инъекции. В 37 публикациях с общим числом участников более 2300 зарегистрированы 11 тромботических событий и 4 случая тромботической микроангиопатии.
Качество жизни: данные, полученные с помощью валидированных опросников, подтвердили улучшение качества жизни на фоне терапии эмицизумабом [3].
Источники
1. Alcedo Andrade PE, Mannucci PM, Kessler CM. Emicizumab: the hemophilia A game-changer. Haematologica. 2024 May 1;109(5):1334-1347. DOI: 10.3324/haematol.2022.282099.
2. Листок-вкладыш — информация для пациента. «Гемлибра®... действующее вещество: эмицизумаб». ЛП-N=(001088)-(РГ-RU) от 22.06.2023. Государственный реестр лекарственных средств. Дата доступа: 27.06.2025 г.
3. Young G, Pipe SW, Kenet G, Oldenburg J, Safavi M, Czirok T, Nissen F, Mahlangu J. Emicizumab is well tolerated and effective in people with congenital hemophilia A regardless of age, severity of disease, or inhibitor status: a scoping review. Res Pract Thromb Haemost. 2024 Apr 18;8(4):102415. DOI: 10.1016/j.rpth.2024.102415.
Показания
В 2025 году эмицизумаб зарегистрирован в России и показан для рутинной профилактики эпизодов кровотечений у людей любого возраста с гемофилией А:- с ингибиторами фактора VIII и без таковых;
- с тяжелой формой заболевания (фактор VIII <1%);
- со средней формой заболевания (фактор VIII ≥1% и 5%),
- с тяжелым фенотипом кровотечений [2].
Механизм действия
Эмицизумаб связывает активированный фактор свертывания IX c фактором свертывания FX и восполняет функции активированного FVIII. На действие эмицизумаба не влияет концентрация FVIII и наличие ингибитора к нему [1].Эффективность и безопасность
В 2024 году был опубликован обзор публикаций с результатами исследований эмицизумаба при гемофилии А [3]. В обзор вошли 97 исследований, в которых принимали участие от 5 человек с гемофилией А, получавших профилактическую терапию эмицизумабом.Эффективность. Годовая частота кровотечений, потребовавших лечения, оставалась низкой: средняя 0.7–1.3, медианная 0.0–1.4. У 66.7% пациентов не было кровотечений, потребовавших лечения.
Безопасность. Частота нежелательных явлений, связанных с лечением, варьировала от 0 % до 60 %, причем наиболее частыми были реакции в месте инъекции. В 37 публикациях с общим числом участников более 2300 зарегистрированы 11 тромботических событий и 4 случая тромботической микроангиопатии.
Качество жизни: данные, полученные с помощью валидированных опросников, подтвердили улучшение качества жизни на фоне терапии эмицизумабом [3].
Источники
1. Alcedo Andrade PE, Mannucci PM, Kessler CM. Emicizumab: the hemophilia A game-changer. Haematologica. 2024 May 1;109(5):1334-1347. DOI: 10.3324/haematol.2022.282099.
2. Листок-вкладыш — информация для пациента. «Гемлибра®... действующее вещество: эмицизумаб». ЛП-N=(001088)-(РГ-RU) от 22.06.2023. Государственный реестр лекарственных средств. Дата доступа: 27.06.2025 г.
3. Young G, Pipe SW, Kenet G, Oldenburg J, Safavi M, Czirok T, Nissen F, Mahlangu J. Emicizumab is well tolerated and effective in people with congenital hemophilia A regardless of age, severity of disease, or inhibitor status: a scoping review. Res Pract Thromb Haemost. 2024 Apr 18;8(4):102415. DOI: 10.1016/j.rpth.2024.102415.
Новости и обновления
Фонд «Круг добра» утвердил новые препараты для закупки
Лекарственные препараты ревумениб, эфанесоктоког альфа и мацитентан в форме диспергируемых таблеток утверждены к закупке Фондом «Круг добра».
Новый подход к лечению интерстициального поражения легких при болезни Гоше 3 типа
Журнал «Frontiers in Pediatrics» опубликовал клинический случай интерстициального поражения легких у младенца с болезнью Гоше. Случай демонстрирует роль воспаления в патогенезе поражения легких при болезни Гоше и эффекты системных глюкокортикоидов и гидроксихлорохина.
Орфанный консорциум открыл доступ к сессиям II Орфанного Форума
Для просмотра доступны семь экспертных сессий по редким болезням и организации помощи пациентам под модерацией ключевых лидеров мнения.
Фонд «Круг добра» включил новое заболевание в Перечень
Экспертный совет Фонда «Круг добра» включил оптиконевромиелит в перечень заболеваний, а препарат для его лечения — в перечень закупок.
FDA ограничила применение Элевидиса при мышечной дистрофии Дюшенна
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) ограничила применение Элевидиса амбулаторными пациентами. Помио этого, FDA отозвало у компании-производителя статус технологической платформы и приостановила для нее клинические испытания генной терапии поясно-конечностной мышечной дистрофии.
Орфанный Консорциум стран СНГ опубликовал резолюцию по итогам II Орфанного Форума
Консорциум приглашает участников Форума и всех заинтересованных экспертов к обсуждению и направлению предложений.
Ферментозаместительная терапия при мукополисахаридозе VI типа: данные реальной клинической практики
Опубликованы результаты 15-летнего наблюдательного исследования пациентов с МПС VI типа.
День осведомленности о синдроме дефицита Glut1
Не пропустите редкий диагноз в своей практике.
Новые клинические рекомендации по рассеянному склерозу
Обновились разделы терминов, классификации и лечения.