Эмицизумаб

Гуманизированное биспецифичное антитело к факторам свертывания крови IXa и X для лечения гемофилии А. Обладает кофакторной активностью, аналогичной фактору свертывания VIIIa [1]. Это относительно новый лекарственный препарат: впервые он был одобрен для лечения гемофилии А в 2017 году [1].

Показания

В 2025 году эмицизумаб зарегистрирован в России и показан для рутинной профилактики эпизодов кровотечений у людей любого возраста с гемофилией А:

• с ингибиторами фактора VIII и без таковых;
• с тяжелой формой заболевания (фактор VIII <1%);
• со средней формой заболевания (фактор VIII ≥1% и 5%),
• с тяжелым фенотипом кровотечений [2].

Механизм действия

Эмицизумаб связывает активированный фактор свертывания IX c фактором свертывания FX и восполняет функции активированного FVIII. На действие эмицизумаба не влияет концентрация FVIII и наличие ингибитора к нему [1].

Эффективность и безопасность

В 2024 году был опубликован обзор публикаций с результатами исследований эмицизумаба при гемофилии А [3]. В обзор вошли 97 исследований, в которых принимали участие от 5 человек с гемофилией А, получавших профилактическую терапию эмицизумабом.

Эффективность. Годовая частота кровотечений, потребовавших лечения, оставалась низкой: средняя 0.7–1.3, медианная 0.0–1.4. У 66.7% пациентов не было кровотечений, потребовавших лечения.

Безопасность. Частота нежелательных явлений, связанных с лечением, варьировала от 0 % до 60 %, причем наиболее частыми были реакции в месте инъекции. В 37 публикациях с общим числом участников более 2300 зарегистрированы 11 тромботических событий и 4 случая тромботической микроангиопатии.

Качество жизни: данные, полученные с помощью валидированных опросников, подтвердили улучшение качества жизни на фоне терапии эмицизумабом [3].



Источники
1. Alcedo Andrade PE, Mannucci PM, Kessler CM. Emicizumab: the hemophilia A game-changer. Haematologica. 2024 May 1;109(5):1334-1347. DOI: 10.3324/haematol.2022.282099.
2. Листок-вкладыш — информация для пациента. «Гемлибра^®... действующее вещество: эмицизумаб». ЛП-N=(001088)-(РГ-RU) от 22.06.2023. Государственный реестр лекарственных средств. Дата доступа: 27.06.2025 г.
3. Young G, Pipe SW, Kenet G, Oldenburg J, Safavi M, Czirok T, Nissen F, Mahlangu J. Emicizumab is well tolerated and effective in people with congenital hemophilia A regardless of age, severity of disease, or inhibitor status: a scoping review. Res Pract Thromb Haemost. 2024 Apr 18;8(4):102415. DOI: 10.1016/j.rpth.2024.102415.