orphascope

Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Зарегистрирован в РФ

14 взн

Программа льготного обеспечения в амбулаторных условиях пациентов, страдающих четырнадцатью редкими и высокозатратными нозологиями

Симоктоког альфа — рекомбинантный фактор свертывания крови VIII 4-го поколения. Он производится в клеточной линии, полученной из эмбриональных почек человека [1].

Показания

Симоктоког альфа применяется для двух целей:

лечение и профилактика кровотечений у пациентов всех возрастов с тяжелой формой гемофилии А [2],
индукции иммунологической толерантности (ИИТ) с целью элиминации ингибитора [3].

Регистрация

В 2025 году препарат зарегистрирован в России [2].

Эффективность и иммуногенность

В исследованиях у взрослых пациентов и детей с тяжелой гемофилией А симоктоког альфа показал эффективность для профилактики и лечении кровотечений [1].

Исследование NuPreviq у 66 взрослых пациентов, ранее получавших лечение [1]:

83% пациентов не имели спонтанных кровотечений в течение 6 месяцев персонализированной профилактики,
не было зарегистрировано случаев образования ингибиторов к FVIII.

Исследование NuProtect у 108 ранее нелеченных детей [4]:

средний возраст на момент начала лечения был 12 месяцев,
из 102 пациентов с известным типом мутации у 90 детей были нулевые мутации FVIII, а у 12 — ненулевые.
из 105 пациентов, у которых проверяли развитие ингибиторов у 28 детей сформировались ингибиторы: 17 с высоким титром и 11 с низким титром. Ни у одного пациента с ненулевыми мутациями F8 ингибиторы не развились.

Безопасность

При наличии у пациента или в семье пациента факторов риска есть вероятность развития сердечно-сосудистых заболеваний, тромбоэмболических явлений [2].

В исследованиях у ранее леченых пациентов было зарегистрировано 12 нежелательных лекарственных реакций (НЛР), возникших по одному разу у восьми пациентов [1].

10 НЛР были легкой степени тяжести, 2 — тяжелыми (недомогание и головокружение). Оба тяжелых случая произошли у одного пациента в ходе фазы стандартной профилактики исследования NuPreviq и разрешились без последствий.

1 НЛР (легкая пирексия у ребенка) была классифицирована как серьезная в связи с госпитализацией пациента. Пирексия купировалась без последствий.

9 легких несерьезных НЛР включали:

головокружение, сухость во рту, парестезию и воспаление в месте инъекции (все у одного пациента в исследовании во время первой инфузии)
боль в месте инъекции,
боль в спине,
головную боль,
одышку,
появление не нейтрализующих антител к FVIII.

В исследовании симактокога альфа у ранее нелеченных детей были зарегистрированы следующие НЛР:

пирексия у 19 пациентов,
гиперчувствительность у 8 пациентов,
боль в спине у 1 пациента,
головная боль у 1 пациента, одышка у 1 пациента,
анемия у 1 пациента,
геморрагическая анемия у 1 пациента.

Ни в одном из исследований не зафиксировано случаев тромбоэмболий и смертельных исходов, связанных с лечением.

Источники
1. Lissitchkov T, Klukowska A, Pasi J, Kessler CM, Klamroth R, Liesner RJ, Belyanskaya L, Walter O, Knaub S, Bichler J, Jansen M, Oldenburg J. Efficacy and safety of simoctocog alfa (Nuwiq^®) in patients with severe hemophilia A: a review of clinical trial data from the GENA program. Ther Adv Hematol. 2019 Jun 26;10:2040620719858471. DOI: 10.1177/2040620719858471.
2. Листок-вкладыш — информация для пациента. «Нувик...лиофилизат для приготовления раствора для внутривенного введения. Действующее вещество: симоктоког альфа». ЛП-N=(006252)-(РГ-RU) от 17.07.2024
Государственный реестр лекарственных средств. Веб-сайт. Дата доступа: 19.06.2025 г.
3. Клинические рекомендации. Гемофилия (дети). Одобрены Минздравом России в 2023 году. Рубрикатор клинических рекомендаций. Дата доступа: 01.06.2025 г.
4. Liesner RJ, Abraham A, Altisent C, Belletrutti MJ, Carcao M, Carvalho M, Chambost H, Chan AKC, Dubey L, Ducore J, Gattens M, Gresele P, Gruel Y, Guillet B, Jimenez-Yuste V, Kitanovski L, Klukowska A, Lohade S, Mancuso ME, Oldenburg J, Pavlova A, Pollio B, Sigaud M, Vdovin V, Vilchevska K, Wu JKM, Jansen M, Belyanskaya L, Walter O, Knaub S, Neufeld EJ. Simoctocog Alfa (Nuwiq) in Previously Untreated Patients with Severe Haemophilia A: Final Results of the NuProtect Study. Thromb Haemost. 2021 Nov;121(11):1400-1408. DOI: 10.1055/s-0040-1722623.