Луспатерцепт

Активатор предшественников эритроцитов, восстанавливает эффективный эритропоэз при анемиях, ассоциированных с бета-талассемией и миелодиспластическими синдромами  [1].

Показания

Луспатерцепт показан взрослым для лечения:

• трансфузионно-зависимой анемии, вызванной миелодиспластическими синдромами (МДС) очень низкого, низкого и промежуточного риска;
• анемии, ассоциированной с трансфузионно-зависимой и нетрансфузионно-зависимой бета-талассемией.

В 2025 году назначение препарата детям требует проведения врачебной комиссии, так как это назначение вне зарегистрированных показаний  [1].

Способ применения

Препарат применяют в форме подкожных инъекций. Рекомендуемая начальная доза — 1 мг/кг массы тела, которую вводят один раз в три недели. Титрация дозы зависит от заболевания и его особенностей [1].

ГРЛС

В 2025 году луспатерцепт зарегистрирован в Государственном реестре лекарственных средств [1].

Клинические рекомендации

В 2025 году нет российских клинических рекомендаций по бета-талассемии [4].

Критерии фонда «Круг Добра»

В 2025 году луспатерцепт включен включен в перечень лекарственных препаратов, закупаемых Министерством здравоохранения Российской Федерации, или подведомственным ему казенным учреждением, а также утверждены категорий детей, которым показано назначение указанного лекарственного препарата [2].

Механизм действия

Луспатерцепт связывается с лигандами суперсемейства трансформирующего фактора роста-β и ингибирует сигнальный путь Smad2/3. Сигнальный путь Smad2/3 аномально усилен в моделях заболеваний, характеризующихся неэффективным эритропоэзом, таких как миелодиспластический синдром (МДС) и β-талассемия. Ингибирование Smad2/3 приводит к созреванию эритроидных клеток за счет увеличения количества и дифференцировки поздних эритроидных предшественников (нормобластов) в костном мозге. Таким образом восстанавливается эффективный эритропоэз.

Эффективность у детей с бета-талассемией

С 2019 по 2027 год проводится исследование фазы IIA, которое оценивает безопасность и режим дозирования луспатерцепта у детей с трансфузионно-зависимой и нетрансфузионно-зависимой β-талассемией. Анализ данных безопасности на этапе подбора дозы у детей с трансфузионно-зависимой бета-талассемией показал, что профиль безопасности луспатерцепта соответствует наблюдаемому у взрослых пациентов. Вот подробности этих данных [3,4].

Двенадцать пациентов 12–18 лет с трансфузионно-зависимой бета-талассемией разделил на две когорты:

• шесть пациентов когорта 1 получала луспатерцепт в дозе 0.75 мг/кг в течение 21–551 дня от 19 до 36 доз;
• шесть пациентов когорты 2 получали по 1 мг/к в течение 405–718 дней от 1 до 27 доз [3].

Нежелательные явления, связанные с луспатерцептом были зарегистрированы у 2/6 пациентов в Когорте 1 и у 4/6 пациентов в Когорте 2. Среди них не было нежелательных явлений 3 или 4 степени тяжести и ни одно из них не привело к отмене луспатерцепта [3].



Источники

1. Министерство здравоохранения Российской Федерации. Инструкция по медицинскому применению лекарственного препарата реблозил (reblozyl^®). Международное непатентованное наименование: луспатерцепт. Веб-сайт ГРЛС. ЛП-№(008772)-(РГ-RU) от 13.08.2024 г. Дата доступа: 06.10.2025 г.

2. Фонд «Круг Добра». Экспертный совет № 101 от 02.10.2025. Веб-сайт Фонда «Круг Добра». Дата доступа 07.10.2025 г.

3. Kattamis A, Musallam KM, Perrotta S, et al. Safety data from the dose-finding cohorts: a phase 2A study of luspatercept in pediatric patients with beta-thalassemia. Abstract P1516. Presented at the European Hematology Association 2024 Hybrid Congress; June 13-16, 2024; Madrid, Spain.

4. ClinicalTrials. Study of Safety & PK of Luspatercept (ACE-536) in Pediatric Participants With Beta (β)-Thalassemia. ClinicalTrials.gov ID NCT04143724. Sponsor Celgene. Last Update Posted 2025-10-02. Accessed 07.10.2025.