Помощь в выявлении и лечении орфанных заболеваний

Заболевания

ALK-позитивные опухоли

ALK-позитивные опухоли

Название препарата	Описание	Торговое наименование	Страна производитель	Льготный перечень
Кризотиниб	Лекарство, применяемое в онкологии для лечения определенных форм рака, таких как хроническая миелоидная лейкемия и редкие типы сарком. Оно ингибирует рост раковых клеток, нарушая их активность, что может замедлить прогрессирование болезни и увеличить выживаемость пациентов.	Ксалкори	Германия	Круг Добра

Клинические исследования

Исследование перорального применения PF-02341066, ингибитора тирозинкиназы C-Met/фактора роста гепатоцитов, у пациентов с поздними стадиями рака

Протокол NCT00585195

Дата начала исследования: 19.04.2006

Брентуксимаб Ведотин или кризотиниб и комбинированная химиотерапия в лечении пациентов с впервые диагностированной анапластической крупноклеточной лимфомой II-IV стадии

National Cancer Institute (NCI)

Протокол NCT01979536

Дата начала исследования: 13.11.2013

Церитиниб в сочетании с метастатической аденокарциномой легких, полученной стереотаксическим абляционным облучением

University of Texas Southwestern Medical Center

Протокол NCT02513667

Дата начала исследования: 01.11.2015

Комбинированная химиотерапия и amp; Леналидомид при впервые диагностированной периферической Т-клеточной неходжкинской лимфоме II-IV стадии

University of Nebraska

Протокол NCT02561273

Дата начала исследования: 28.09.2015

Исследование ALTA-1L: исследование бригатиниба по сравнению с кризотинибом у участников с киназой анапластической лимфомы (ALK+) на поздних стадиях немелкоклеточного рака легких (НМРЛ)

Протокол NCT02737501

Дата начала исследования: 26.05.2016

Исследование лорлатиниба в сравнении с кризотинибом в лечении первой линии пациентов с ALK-положительным НМРЛ

Протокол NCT03052608

Дата начала исследования: 27.04.2017

Оценка кризотиниба в неоадъювантной терапии у пациентов с немелкоклеточным раком легкого

University of Colorado, Denver

Протокол NCT03088930

Дата начала исследования: 13.12.2017

Брентуксимаб Ведотин и комбинированная химиотерапия в лечении пациентов с CD30-положительной периферической Т-клеточной лимфомой

City of Hope Medical Center

Протокол NCT03113500

Дата начала исследования: 25.05.2017

Phase 2 Study of Brigatinib in Japanese Participants With Anaplastic Lymphoma Kinase (ALK)-Positive Non-Small Cell Lung Cancer (NSCLC)

Протокол NCT03410108

Дата начала исследования: 29.01.2018

Исследование лекарственного взаимодействия фазы 1 между бригатинибом и субстратом CYP3A, мидазоламом, у участников с ALK-положительными или ROS1-положительными солидными опухолями

Протокол NCT03420742

Дата начала исследования: 26.06.2019

Исследование BGB-A317 у участников с рецидивирующими или рефрактерными зрелыми Т- и NK-клеточными новообразованиями

Протокол NCT03493451

Дата начала исследования: 13.04.2018

Исследование бригатиниба у участников с анапластической лимфомой-киназой (ALK+) и прогрессирующим немелкоклеточным раком легких (НМРЛ), прогрессировавшим на алектинибе или церитинибе

Протокол NCT03535740

Дата начала исследования: 31.01.2019

Таргетное лечение ALK-положительных пациентов, ранее лечившихся по поводу неплоскоклеточного немелкоклеточного рака легкого

National Cancer Institute (NCI)

Протокол NCT03737994

Дата начала исследования: 25.07.2019

Исследование лорлатиниба у ALK-положительного НМРЛ, получавшего ингибитор ALK, в Китае

Протокол NCT03909971

Дата начала исследования: 28.04.2019

Исследование домашнего подхода для оценки эффективности и безопасности алектиниба при местно-распространенных или метастатических ALK-положительных солидных опухолях

Hoffmann-La Roche

Протокол NCT04644315

Дата начала исследования: 24.05.2021

Реальная терапия ALK-положительного НМРЛ в Швеции: секвенирование препаратов-ингибиторов тирозинкиназы ALK и их терапевтические результаты на основе данных национальных регистров.

Протокол NCT04647110

Дата начала исследования: 14.12.2020

Новости и обновления

25 и 26 ноябра: онлайн-конференция по редким онкологическим и онкогематологическим болезням

II Научно-практическая конференция «Редкая онкология и гематология» пройдет в НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева. Своим опытом поделятся эксперты из федеральных лечебных учреждений и научных институтов по онкологии, гематологии, радиологии.

Элосульфаза альфа при мукополисахаридозе IVA у взрослых: новые данные реальной клинической практики

В ноябре 2025 года журнал «Orphanet Journal of Rare Diseases» опубликовал результаты наблюдений за пациентами с мукополисахаридозом IVа типа, которые начали получатьэлосульфазу альфа после 18 лет.

Буросумаб может привести к гиперкальциемии

Новые данные о безопасности буросумаба.

День осведомленности о гипофосфатазии

Не пропустите редкий диагноз в своей практике.

День осведомленности о болезни Ниманна-Пика

Не пропустите редкий диагноз в своей практике

Фонд «Круг Добра» включил в Перечень новое заболевание и препарат для его лечения

Теперь Фонд будет обеспечивать детей с бета-талассемией препаратом луспатерцепт.

3 и 4 октября в Москве проходит конференция по редким коагулопатиям

Научно-практическая конференция «Диагностика и лечение орфанных нарушений гемостаза» проходит очно и есть возможность участвовать онлайн. Организаторы: ФГБУ «НМИЦ гематологии» Минздрава России, ФГБУ «НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева» Минздрава России, Национальная ассоциация экспертов по редким заболеваниям (НАЭРЕЗ).

День осведомленности о болезни Гоше

Не пропустите редкое заболевание в своей практике.

НАЭРЕЗ и Российский центр неврологии и нейронаук запускают масштабное исследование СМА

Исследование станет основой для Национального регистра взрослых пациентов со СМА. Подробности проекта обсуждают 30 сентября на вебинаре.