Апластическая анемия, АА, — синдром недостаточности костного мозга, характеризуется аплазией костного мозга и панцитопенией. Это приобретенное состояние аутоиммунного генеза: внешнее воздействие активирует цитотоксические Т-лимфоциты, которые атакуют гемопоэтические стволовые клетки. [1,2]. Проявляется анемическим и геморрагическим синдромами, инфекционными осложнениями [2].
Мультифакторное состояние
АА — приобретенное состояние, которое может развиться на фоне:
- приема некоторых лекарственных препаратов,
- воздействия химических токсинов,
- радиации,
- вирусной инфекции,
- иммунопатологии,
- беременности [3].
Аплазия костного мозга из-за аутоиммунной агрессии
Главный механизм АА — аутоиммунная агрессия. Цитотоксические CD8+ T-лимфоциты и Т-хелперы высвобождают интерферон γ (ИФНγ), фактор некроза опухолей α (ФНОα, оксид азота, активируют сигнальный путь программируемой клеточной гибели Fas-рецептор — Fas-лиганд. В результате запускается апоптоз и гибель гемопоэтических стволовых клеток, количество гемопоэтических стволовых клеток уменьшается, развивается аплазия костного мозга [1].
Анемический и геморрагический синдром, инфекции
В результате аплазии костного мозга развивается трехростковая цитопения: анемия, гранулоцитопения, тромбоцитопения [2,3].
Дефицит каждого ростка имеет характерные, но не специфические проявления:
- Инфекции из-за гранулоцитопении: стоматит, синусит, пневмония, энтероколит. Инфекции могут быть бактериальными, вирусными, грибковыми, приводить к септическому шоку, почечной недостаточности [2,3].
- Анемия: слабость, утомляемость, снижение переносимости физических нагрузок [2].
- Геморрагический синдром: кровоизлияния в кожу и слизистые, внутричерепные кровоизлияния, меноррагия [3].
Редкое состояние
Тяжелая АА встречается в 2-3 случаях на миллион человек в Европе и Соединенных Штатах и в три раза чаще в Восточной Азии. Есть два пика заболеваемости по возрасту: у молодых взрослых и у пожилых [4].
Диагностика по периферической крови и пунктату костного мозга
Критерии диагностики АА:
- в трех последовательных исследованиях периферической крови есть панцитопения (гемоглобин <110 г/л, гранулоциты <2,0×109/л, тромбоциты <100,0×109/л).
- в пунктате костного мозга аплазия и при этом нет лейкемических клеток, клеток солидных опухолей и мегакариоцитов [2,3].
Основное лечение: ТГСК и ИСТ
В 2025 году есть два основных вида лечения АА:
- Трансплантация аллогенных гемопоэтических клеток (ТГСК) от HLA-геноидентичного донора. При АА у детей HLA-типирование пациента и сиблингов проводится сразу после установления диагноза. При АА у взрослых ТГСК рассматривается, если пациент молод, у него короткий гемотрансфузионный анамнез и тяжелая форма заболевания [2,3]. После трансплантации гемопоэтических стволовых клеток при снижении уровня IgG в сыворотке крови менее 4 г/л назначают препараты иммуноглобулина [5].
- Комбинированная иммуносупрессивная терапия (ИСТ) иммуноглобулином антитимоцитарным (АТГ) и циклоспорином. Эти препараты обладают выраженным иммуносупрессивным действием без сопутствующей миелотоксичности. На фоне ИСТ и при рефрактерных формах также применяют стимулятор рецептора тромбопоэтина элтромбопаг [2,3]. В качестве дополнительной терапии у детей используют гранулоцитарный колониестимулирующий фактор [2].
Поддерживающее лечение: гемотрансфузии и хелаторная терапия
При анемии, кровотечении и высоком риске геморрагического синдрома проводится гемотрансфузия. В результате множественных гемотрансфузий может развиться перегрузка железом и тогда назначают хелаторную терапию деферазироксом [2,3].
Источники
- Giudice V, Selleri C. Aplastic anemia: Pathophysiology. Semin Hematol. 2022;59(1):13-20. doi:10.1053/j.seminhematol.2021.12.002.
- Российское общество детских онкологов и гематологов. Клинические рекомендации. Апластическая анемия. Возрастная категория: дети. Утверждены Минздравом России в 2024 году. Веб-сайт: рубрикатор клинических рекомендаций. Дата доступа: 12.11.2025.
- Национальное гематологическое общество. Клинические рекомендации. Апластическая анемия. Возрастная категория: взрослые. Утверждены Минздравом России в 2024 году. Веб-сайт: рубрикатор клинических рекомендаций. Дата доступа: 12.11.2025.
- Young NS, Kaufman DW. The epidemiology of acquired aplastic anemia. Haematologica. 2008;93(4):489-492. doi:10.3324/haematol.12855.
- Фонд «Круг Добра». Перечень категорий детей. Апластическая анемия. Сайт фонда «Круг Добра». Дата доступа 09.09.2025.